ذريعو: WuXi AppTec

تازن سالن ۾، آر اين اي تھراپي جي ميدان ۾ ھڪڙو ڌماڪي وارو رجحان ڏيکاريو ويو آھي.صرف گذريل 5 سالن ۾، FDA پاران 11 آر اين اي علاج جي منظوري ڏني وئي آهي، ۽ اهو انگ اڳ ۾ منظور ٿيل آر اين اي علاج جي رقم کان به وڌيڪ آهي!روايتي علاجن جي مقابلي ۾، آر اين اي ٿراپي تيزيءَ سان ھدف واري علاج کي ترقي ڪري سگھي ٿي ڪاميابيءَ جي اعليٰ شرح سان، جيستائين ھدف جي جين ترتيب معلوم ٿئي.ٻئي طرف، اڪثر آر اين اي علاج اڃا تائين صرف ناياب بيمارين جي علاج لاءِ دستياب آهن، ۽ اهڙين علاجن جي ترقي اڃا تائين علاج جي استحڪام، حفاظت ۽ ترسيل جي لحاظ کان ڪيترن ئي چئلينجن کي منهن ڏئي رهي آهي.اڄ جي مضمون ۾، جيWuXi AppTec جي مواد ٽيم گذريل سال آر اين اي ٿراپي جي شعبي ۾ پيش رفت جو جائزو وٺندي، ۽ پڙهندڙن سان گڏ هن اڀرندڙ فيلڊ جي مستقبل جو انتظار ڪندي.

▲ 11 آر اين اي علاج يا ويڪسينون گذريل 5 سالن ۾ FDA پاران منظور ڪيون ويون آهن

نادر بيمارين کان وٺي عام بيمارين تائين، وڌيڪ گل ڦلندا آهن

نئين تاج جي وبا ۾، ايم آر اين اي ويڪسين ڪٿي به پيدا نه ٿي هئي ۽ صنعت کان وڏي ڌيان حاصل ڪئي آهي.کان پوءمتعدي بيماري جي ويڪسين جي ترقي ۾ ڪاميابي، ايم آر اين اي ٽيڪنالاجي کي منهن ڏيڻ هڪ ٻيو وڏو چئلينج وڌيڪ بيمارين جي علاج ۽ روڪٿام لاء درخواست جي دائري کي وڌائڻ آهي.
انهن ۾،انفرادي ڪينسر جي ويڪسينز mRNA ٽيڪنالاجي جو هڪ اهم ايپليڪيشن فيلڊ آهن، ۽ اسان هن سال ڪيترن ئي ڪينسر جي ويڪسين جا مثبت ڪلينڪل نتيجا پڻ ڏٺا آهن.صرف هن مهيني، موڊرنا ۽ مرڪ پاران گڏيل طور تي ٺاهيل انفرادي ڪينسر جي ويڪسين، PD-1 انبيٽر ڪيٽرودا سان گڏ،خطري کي گهٽايواسٽيج III ۽ IV ميلانوما سان مريضن ۾ ٻيهر ٿيڻ يا موت جو مڪمل ٽيومر ريسيڪشن کان پوءِ 44٪ (ڪيترودا مونوٿراپي جي مقابلي ۾).پريس رليز جي نشاندهي ڪئي وئي ته اهو پهريون ڀيرو آهي ته هڪ ايم آر اين اي ڪينسر جي ويڪسين ميلانوما جي علاج ۾ بي ترتيب ڪيل ڪلينڪل آزمائشي ۾ ڪارڪردگي ڏيکاري ٿي، جيڪا ايم آر اين اي ڪينسر جي ويڪسين جي ترقي ۾ هڪ تاريخي واقعو آهي.
ان کان علاوه، ايم آر اين اي ويڪسين پڻ سيل تھراپي جي علاج واري اثر کي وڌائي سگھي ٿو.مثال طور، BioNTech پاران هڪ مطالعي جي نشاندهي ڪئي وئي آهي ته جيڪڏهن مريض پهريون ڀيرو CLDN6-هدف ٿيل CAR-T علاج جي گهٽ دوز سان متاثر ڪيا ويا آهن.BNT211، ۽ پوءِ هڪ ايم آر اين اي ويڪسين انڪوڊنگ CLDN6 سان لڳايو ويو آهي، اهي اينٽيجن پيش ڪندڙ سيلز جي مٿاڇري تي CLDN6 ظاهر ڪندي Vivo ۾ CAR-T سيلز کي متحرڪ ڪري سگهن ٿا.Amplification، اهڙيء طرح anticancer اثر کي وڌائڻ.ابتدائي نتيجن مان ظاهر ڪيو ويو آهي ته 4 مريضن مان 5 جن کي ميلاپ جو علاج حاصل ڪيو ويو جزوي جواب، يا 80٪.

mRNA ٿراپي کان علاوه، oligonucleotide therapy ۽ RNAi ٿراپي به بيمارين جي دائري کي وڌائڻ ۾ سٺا نتيجا حاصل ڪيا آهن.دائمي هيپاٽائيٽس بي جي علاج ۾، لڳ ڀڳ 30 سيڪڙو مريض هيپاٽائيٽس بي جي سطح جي اينٽيجن ۽ هيپاٽائيٽس بي وائرس جي ڊي اين اي کي ويوو ۾ ڳولي نه سگھندا آهن اينٽي سينس اوليگونوڪليوٽائڊ علاج استعمال ڪرڻ کان پوءbepirovirsen گڏيل طور تي GSK ۽ Ionis پاران تيار ڪيل24 هفتن لاء.ڪجهه مريضن ۾، علاج بند ڪرڻ کان 24 هفتا پوءِ به، هيپاٽائيٽس بي جا اهي نشان اڃا تائين جسم ۾ اڻ ڄاتل هئا.
اتفاق سان، آر اين اي جو علاجVIR-2218 گڏيل طور تي وير بايو ٽيڪنالاجي ۽ النيلم پاران گڏيل طور تي تيار ڪيو ويوانٽرفيرون α سان، ۽ فيز 2 جي ڪلينڪل ٽرائلز ۾، دائمي هيپاٽائيٽس بي جا اٽڪل 30 سيڪڙو مريض هيپاٽائيٽس بي جي مٿاڇري واري اينٽيجن (HBsAg) کي ڳولڻ ۾ ناڪام ٿيا.ان کان علاوه، اهي مريض هيپاٽائيٽس بي پروٽين جي خلاف اينٽي باڊيز ٺاهيا آهن، هڪ مثبت مدافعتي نظام جو ردعمل ڏيکاري ٿو.انهن نتيجن کي گڏ ڪرڻ سان، صنعت اشارو ڪري ٿي ته آر اين اي علاج شايد هيپاٽائيٽس بي جي ڪارڪردگي علاج جي ڪنجي ٿي سگهي ٿي.
اهو صرف عام بيمارين لاء آر اين اي علاج جي شروعات ٿي سگهي ٿو.Alnylam جي R&D پائپ لائن جي مطابق، اهو پڻ ترقي ڪري رهيو آهي RNAi علاج لاءِ هائپر ٽائونشن، الزائمر جي بيماري، ۽ غير الڪوحل اسٽيٽو هيپاٽائيٽس، ۽ مستقبل جو انتظار ڪرڻ جي قابل آهي.

آر اين اي تھراپي جي ترسيل جي رڪاوٽ ذريعي ٽوڙڻ

آر اين اي تھراپي جي ترسيل ھڪڙي رڪاوٽن مان ھڪڙو آھي جيڪو ان جي ايپليڪيشن کي محدود ڪري ٿو.سائنسدان پڻ مختلف ٽيڪنالاجيون ترقي ڪري رهيا آهن خاص طور تي آر اين اي علاج کي جگر کان سواءِ عضون ۽ بافتن تائين پهچائڻ لاءِ.
هڪ امڪاني طريقن مان هڪ آهي "پابند" علاج واري آر اين ايز کي ٽشو مخصوص ماليڪيولن سان.مثال طور، Avidity Biosciences تازو ئي اعلان ڪيو آهي ته ان جي ٽيڪنالاجي پليٽ فارم مونوڪلونل اينٽي باڊيز کي oligonucleotides سان ملائي سگھي ٿو.مؤثر طريقي سان siRNAs کي پابند ڪريو.skeletal عضلات ڏانهن موڪليو.پريس رليز جي نشاندهي ڪئي وئي ته اهو پهريون ڀيرو آهي ته سي آر اين اي ڪاميابيءَ سان ٽارگيٽ ڪري سگهجي ٿو ۽ انساني عضون جي ٽشو تائين پهچايو وڃي ٿو، جيڪو آر اين اي جي علاج جي ميدان ۾ هڪ اهم پيش رفت آهي.

تصوير جو ذريعو: 123RF

اينٽي باڊي ڪنجوگيشن ٽيڪنالاجي کان علاوه، ڪيتريون ئي ڪمپنيون ترقي ڪري رهيون آهن لپڊ نانو پارٽيڪلز (LNP) پڻ اهڙين ڪيريئرز کي ”اپ گريڊ“ ڪري رهيون آهن.مثال طور, Recode Therapeuticڦڦڙن، اسپين، جگر ۽ ٻين عضون تائين مختلف قسم جي آر اين اي علاج جي مختلف قسمن کي پهچائڻ لاءِ پنهنجي منفرد سليڪٽيو آرگن ٽارگيٽنگ ايل اين پي ٽيڪنالاجي (SORT) کي استعمال ڪري ٿو.هن سال، ڪمپني 200 ملين يو ايس ڊالر جي سيريز بي جي فنانسنگ جي مڪمل ٿيڻ جو اعلان ڪيو، جنهن ۾ Pfizer، Bayer، Amgen، Sanofi ۽ ٻيون وڏيون دواسازي ڪمپنيون سيڙپڪاري ۾ حصو وٺن ٿيون.ڪرنل بايولوجڪس، جنهن کي هن سال سيريز اي فنانسنگ ۾ 25 ملين ڊالر پڻ مليا آهن، پڻ ترقي ڪري رهيا آهن LNPs جيڪي جگر ۾ جمع نه ٿيندا آهن، پر mRNA کي ٽارگيٽ سيلز جهڙوڪ دماغ يا مخصوص ٽيومر تائين پهچائي سگھن ٿا.
Orbital Therapeutics، جيڪو هن سال شروع ٿيو، پڻ آر اين اي علاج جي ترسيل کي اهم ترقي جي هدايت طور وٺندو آهي.آر اين اي ٽيڪنالاجي ۽ ترسيل ميڪانيزم کي ضم ڪرڻ سان، ڪمپني کي هڪ منفرد آر اين اي ٽيڪنالاجي پليٽ فارم ٺاهڻ جي اميد رکي ٿي جيڪا جديد آر اين اي علاج جي ثابت قدمي ۽ اڌ زندگي کي وڌائي سگهي ٿي ۽ انهن کي مختلف سيلن ۽ بافتن جي قسمن تائين پهچائي سگھي ٿي.

تاريخي لمحي تي هڪ نئين قسم جي آر اين اي جو علاج ظاهر ٿيو

هن سال 21 ڊسمبر تائين، آر اين اي ٿراپي جي شعبي ۾، 31 شروعاتي اسٽيج فنانسنگ واقعا ٿي چڪا آهن (تفصيل لاءِ آرٽيڪل جي آخر ۾ طريقو ڏسو)، جنهن ۾ 30 جديد ڪمپنيون شامل آهن (هڪ ڪمپني ٻه ڀيرا فنانسنگ حاصل ڪئي آهي)، مجموعي طور تي 1.74 بلين آمريڪي ڊالرن جي مالياتي رقم سان.انهن ڪمپنين جي تجزيي مان اهو ظاهر ٿئي ٿو ته سيڙپڪار انهن جديد ڪمپنين بابت وڌيڪ پراميد آهن جن کي آر اين اي علاج جي ڪيترن ئي چئلينجن کي حل ڪرڻ جي اميد آهي، آر اين اي علاج جي صلاحيت کي مڪمل طور تي محسوس ڪرڻ ۽ وڌيڪ مريضن کي فائدو ڏيڻ لاء.
۽ اتي موجود آهن ۽ ايندڙ ڪمپنيون مڪمل طور تي نئين قسم جي آر اين اي علاج جي ترقي ڪري رهيون آهن.روايتي oligonucleotides، RNAi يا mRNA جي برعڪس، انهن ڪمپنين پاران تيار ڪيل آر اين اي ماليڪيولن جا نوان قسم موجوده علاج جي رڪاوٽ کي ٽوڙڻ جي اميد رکي ٿو.
سرڪلر آر اين اي صنعت ۾ گرم جڳهن مان هڪ آهي.لينر mRNA جي مقابلي ۾، سرڪيولر آر اين اي ٽيڪنالاجي هڪ جديد ڪمپني پاران تيار ڪئي وئي آهي جنهن کي Orna Therapeutics سڏيو ويندو آهي، ان کي فطري مدافعتي نظام ۽ exonucleases جي سڃاڻپ ٿيڻ کان بچي سگهجي ٿو، جيڪو نه صرف خاص طور تي مدافعتي صلاحيت کي گهٽائي ٿو، پر ان سان گڏ اعلي استحڪام پڻ آهي.ان کان علاوه، لڪير آر اين اي جي مقابلي ۾، گولڊ آر اين اي جو فولڊ ٺاھڻ ننڍڙو آھي، ۽ وڌيڪ گول آر اين اي ساڳئي ايل اين پي سان لوڊ ڪري سگھجي ٿو، آر اين اي علاج جي پهچائڻ واري ڪارڪردگي کي بھتر ڪري.اهي خاصيتون آر اين اي علاج جي طاقت ۽ استحڪام کي بهتر بنائڻ ۾ مدد ڪري سگھن ٿيون.
هن سال، ڪمپني هڪ آمريڪي $ 221 ملين سيريز بي جي فنانسنگ مڪمل ڪئي، ۽ پڻ هڪ تحقيق تائين پهچي ويو ۽مرڪ سان 3.5 بلين آمريڪي ڊالر تائين ترقياتي تعاون.ان کان علاوه، اورنا پڻ سرڪيولر آر اين اي استعمال ڪري ٿو سڌو سنئون جانورن ۾ CAR-T ٿراپي پيدا ڪرڻ لاء، هڪ ثبوت مڪمل ڪري ٿو.تصور.
سرڪلر آر اين اي جي اضافي ۾، سيلف ايمپليفائنگ ايم آر اين اي (samRNAs) ٽيڪنالاجي پڻ سيڙپڪارن پاران پسند ڪئي وئي آهي.هي ٽيڪنالاجي آر اين اي وائرسز جي سيلف ايمپليفڪيشن ميڪانيزم تي ٻڌل آهي، جيڪا cytoplasm ۾ samRNA sequences جي نقل کي جنم ڏئي ٿي، mRNA therapeutics جي ايڪسپريس ڪينيٽيڪس کي ڊگھي ڪري ٿي، ان ڪري اداري جي تعدد کي گهٽائي ٿي.روايتي لڪير ايم آر اين اي جي مقابلي ۾، samRNA تقريبن 10-گنا گھٽ مقدار ۾ ساڳي پروٽين جي اظهار جي سطح کي برقرار رکڻ جي قابل آهي.هن سال، RNAimmune، جيڪو هن فيلڊ جي ترقي تي ڌيان ڏئي ٿو، سيريز A فنانسنگ ۾ US $ 27 ملين حاصل ڪيو.
tRNA ٽيڪنالاجي پڻ اڳتي وڌڻ جي قابل آهي.ٽي آر اين اي تي ٻڌل علاج غلط اسٽاپ ڪوڊن کي "نظرانداز" ڪري سگهي ٿو جڏهن سيل پروٽين ٺاهي ٿو، ته جيئن عام مڪمل ڊگھي پروٽين پيدا ٿئي.ڇاڪاڻ ته لاڳاپيل بيمارين جي ڀيٽ ۾ اسٽاپ ڪوڊون جا تمام گهٽ قسم آهن، ٽي آر اين اي علاج ۾ هڪ واحد علاج پيدا ڪرڻ جي صلاحيت آهي جيڪا ڪيترن ئي بيمارين جو علاج ڪري سگهي ٿي.هن سال، hC Bioscience، جيڪو tRNA ٿراپي تي ڌيان ڏئي ٿو، مجموعي طور US $40 ملين گڏ ڪيو آهي سيريز A فنانسنگ ۾.

Epilogue

هڪ اڀرندڙ علاج جي نموني جي طور تي، آر اين اي علاج تازو سالن ۾ تيز ترقي حاصل ڪئي آهي، ۽ ڪيترائي علاج منظور ڪيا ويا آهن.صنعت ۾ جديد ترقيات مان، اهو ڏسي سگهجي ٿو ته جديد ترين آر اين اي علاج بيمارين جي حد کي وڌائي رهيا آهن جيڪي اهڙيون علاج علاج ڪري سگهن ٿيون، ٽارگيٽ ترسيل ۾ مختلف رڪاوٽون کي دور ڪرڻ، ۽ نئين آر اين اي ماليڪيولز کي ترقي ڪرڻ لاء موجوده علاج جي حدن کي ختم ڪرڻ لاء اثرائتي ۽ استحڪام جي لحاظ کان.ڪيترائي چئلينج.آر اين اي علاج جي هن نئين دور ۾، اهي جديد ڪمپنيون شايد ايندڙ ڪجهه سالن ۾ صنعت جو مرڪز بڻجي سگهن ٿيون.

لاڳاپيل مصنوعات:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/