جينس بنيادي جينياتي يونٽ آهن جيڪي خاصيتن کي ڪنٽرول ڪن ٿا.ڪجھ وائرسن جي جين کان سواءِ، جيڪي آر اين اي مان ٺھيل آھن، اڪثر جاندارن جا جين ڊي اين اي سان ٺھيل آھن..حياتيات جون اڪثر بيماريون جينس ۽ ماحول جي وچ ۾ رابطي جي ڪري ٿينديون آهن.جيني علاج بنيادي طور تي ڪيترن ئي بيمارين کي علاج يا گھٽائي سگھي ٿو.جين ٿراپي کي دوا ۽ دواسازي جي شعبي ۾ هڪ انقلاب سمجهيو وڃي ٿو.جين ٿراپي جون دوائون هڪ وسيع معنيٰ ۾ شامل آهن ڊي اين اي-تبديل ٿيل ڊي اين اي دوائن جي بنياد تي (جهڙوڪ ويوو جين ٿراپي جون دوائون وائرل ویکٹرز جي بنياد تي، ويٽرو جين ٿراپي واريون دوائون، ننگي پلاسميڊ دوائون، وغيره) ۽ آر اين اي دوائون (جهڙوڪ اينٽي سينس اوليگوني ڪليوٽائيڊ دوائون، سي آر اين اي دوائون، سي آر اين اي، وغيره)؛narrow sense جيني ٿراپي جون دوائون خاص طور تي شامل آهن پلازمڊ ڊي اين اي دوائون، جين ٿراپي جون دوائون جيڪي وائرل ویکٹرز تي ٻڌل آهن، جين ٿراپي واريون دوائون جيڪي بيڪٽيريا ويڪٽرز تي ٻڌل آهن، جين ايڊيٽنگ سسٽم، ۽ ان ويٽرو جين ترميمن لاءِ سيل ٿراپي جون دوائون.سالن جي سخت ترقيءَ کان پوءِ، جيني ٿراپي جون دوائون حوصلا افزائي ڪندڙ ڪلينڪ نتيجا حاصل ڪري چڪيون آهن.(ڊي اين اي ويڪسينز ۽ ايم آر اين اي ويڪسين جي ڳڻپ نه ڪئي وئي) هن وقت دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ 45 جين ٿراپي دوائن جي منظوري ڏني وئي آهي.هن سال مارڪيٽنگ لاءِ ڪل 9 جين ٿراپيون منظور ڪيون ويون آهن، جن ۾ 7 جين ٿراپيون شامل آهن جيڪي هن سال پهريون ڀيرو مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيون ويون آهن، يعني: CARVYKTI، Amvuttra، Upstaza، Roctavian، Hemgenix، Adstiladrin ۽ Ebvallo، (نوٽ: ٻيون ٻه هن سال آمريڪا ۾ منظور ڪيون ويون آهن. آگسٽ 2022 ۾ آمريڪا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ڪيو ويو، ۽ 2019 ۾ يورپي يونين طرفان مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو؛.) وڌيڪ ۽ وڌيڪ جين ٿراپي پروڊڪٽس جي شروعات ۽ جين ٿراپي ٽيڪنالاجي جي تيز ترقي سان، جين ٿراپي تيزيءَ سان ترقي جي دور ۾ شروع ٿيڻ واري آهي.

جين تھراپي جي درجه بندي (تصويري جو ذريعو: بايو ميٽرڪس)

هي آرٽيڪل 45 جين علاجن جي فهرست ڏئي ٿو (سواءِ ڊي اين اي ويڪسينز ۽ ايم آر اين اي ويڪسينز) جن کي مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو آهي.

1. ان ويٽرو جين تھراپي

(1) Strimvelis

ڪمپني: GlaxoSmithKline (GSK) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: اهو مئي 2016 ۾ يورپي يونين طرفان مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو.

اشارو: شديد گڏيل امونڊيڊيفيسيسي (SCID) جي علاج لاء.

تبصرا: هن علاج جو عام عمل اهو آهي ته پهريان مريض جي پنهنجي هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز کي حاصل ڪيو وڃي، انهن کي ويٽرو ۾ وڌايو وڃي ۽ ان کي ڪلچر ڪيو وڃي، پوءِ ريٽرو وائرس استعمال ڪري هڪ فنڪشنل ADA (Adenosine deaminase) جين نقل کي هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز ۾ داخل ڪيو وڃي، ۽ آخر ۾ تبديل ٿيل هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز ۾ داخل ڪيو وڃي.ڪلينڪل نتيجا ڏيکاري ٿو ته ADA-SCID مريضن جي 3 سالن جي بقا جي شرح Strimvelis سان علاج ڪيو ويو 100٪.

(2) زلموڪس

ڪمپني: اٽلي MolMed ڪمپني پاران تيار ڪيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2016 ۾ يورپي يونين کان مشروط مارڪيٽنگ اختيار حاصل ڪئي.

اشارو: اهو هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيل ٽرانسپلانٽيشن کان پوءِ مريضن جي مدافعتي نظام جي اضافي علاج لاءِ استعمال ٿيندو آهي.

ريمارڪس: زلموڪسس هڪ آلوجينڪ ٽي سيل خودڪشي جين امونٿراپي آهي جنهن کي ريٽرو وائرل ویکٹرز طرفان تبديل ڪيو ويو آهي.اهو طريقو ريٽرو وائرل ویکٹر استعمال ڪري ٿو جينياتي طور تي الوجنيڪ ٽي سيلز کي تبديل ڪرڻ لاءِ، ته جيئن جينياتي طور تي تبديل ٿيل ٽي سيلز ايڪسپريس 1NGFR ۽ HSV-TK Mut2 خودڪشي جين ماڻهن کي اجازت ڏين ٿا ته ڪنهن به وقت ganciclovir (ganciclovir) دوائون استعمال ڪن ته T سيلز کي مارڻ لاءِ جيڪي خراب مدافعتي رد عمل جو سبب بڻجن ٿا، ممڪن آهي ته وڌيڪ مدافعتي عمل کي روڪيو، G- کان پوءِ جي مدافعتي عمل کي وڌيڪ خراب ڪرڻ لاءِ. HSCT مريضن جو اسڪارٽ.

(3) Invossa-K

ڪمپني: TissueGene (KolonTissueGene) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاء 2017 ۾ ڏکڻ ڪوريا ۾ لسٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: degenerative knee arthritis جي علاج لاء.

ريمارڪس: Invossa-K هڪ آلوجينڪ سيل جين تھراپي آھي جنھن ۾ انساني chondrocytes شامل آھن.الوجنيڪ سيلز جينياتي طور تي ويٽرو ۾ تبديل ڪيا ويا آهن، ۽ تبديل ٿيل سيلز انٽرا-آرٽيڪولر انجيڪشن کان پوء ٽرانسفارمنگ گروٿ فيڪٽر β1 (TGF-β1) کي ظاهر ڪري سگھن ٿا.β1)، اهڙيء طرح osteoarthritis جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.ڪلينڪل نتيجن مان ظاهر ٿئي ٿو ته Invossa-K خاص طور تي گھٹنے جي گٿريٽ کي بهتر بڻائي سگھي ٿو.اهو 2019 ۾ ڪورين فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن پاران رد ڪيو ويو ڇاڪاڻ ته ٺاهيندڙ استعمال ٿيل اجزاء کي غلط ليبل ڪيو.

(4) Zynteglo

ڪمپني: بليو برڊ بائيو پاران تحقيق ۽ ترقي ڪئي وئي.

مارڪيٽ لاءِ وقت: 2019 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ يورپي يونين پاران منظور ٿيل، ۽ آگسٽ 2022 ۾ آمريڪا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: ٽرانسفيوشن-انحصار β-ٿيليسيميا جي علاج لاء.

ريمارڪس: Zynteglo هڪ lentiviral in vitro gene therapy آهي جيڪو عام β-globin جين (βA-T87Q-globin gene) جي هڪ فنڪشنل ڪاپي کي متعارف ڪرائي ٿو هيماٽوپوائيٽڪ اسٽيم سيلز ۾ جيڪو مريض کان ورتو ويو lentiviral vector ذريعي، ۽ پوءِ انهن جينياتي طور تي تبديل ٿيل آٽومولوجي سيلز کي مريض ۾ تبديل ڪري ٿو.هڪ دفعو مريض وٽ هڪ عام βA-T87Q-globin جين آهي، اهي عام HbAT87Q پروٽين پيدا ڪري سگھن ٿا، جيڪو مؤثر طور تي رت جي منتقلي جي ضرورت کي گھٽائي يا ختم ڪري سگهي ٿو.اهو هڪ دفعي علاج آهي جيڪو 12 سالن ۽ ان کان وڏي عمر وارن مريضن لاءِ زندگي بھر جي رت جي منتقلي ۽ حياتياتي دوائن کي تبديل ڪرڻ لاءِ ٺهيل آهي.

(5) Skysona

ڪمپني: بليو برڊ بائيو پاران تحقيق ۽ ترقي ڪئي وئي.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2021 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل، ۽ سيپٽمبر 2022 ۾ آمريڪا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: ابتدائي دماغي ايڊينوليوڪوڊيسٽروفي (CALD) جي علاج لاء.

تبصرا: Skysona جين ٿراپي صرف هڪ ئي وقت جي جين ٿراپي آهي جيڪا شروعاتي اسٽيج جي دماغي ايڊينوليڪوڊيسٽروفي (CALD) جي علاج لاءِ منظور ٿيل آهي.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) هڪ hematopoietic اسٽيم سيل lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.علاج جو عام طريقو هن ريت آهي: آٽولوگس هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز مريض مان ڪڍيا ويندا آهن، لينٽي وائرس ذريعي منتقل ڪيا ويندا آهن ۽ تبديل ڪيا ويندا آهن جن کي ويٽرو ۾ انساني ABCD1 جين کڻندو آهي، ۽ پوءِ ٻيهر مريض ڏانهن موٽايو ويندو آهي.اهو 18 سالن کان گهٽ عمر وارن مريضن جي علاج لاءِ استعمال ڪيو ويندو آهي، ABCD1 جين ميوٽيشنز، ۽ CALD.

(6) ڪيمريا

ڪمپني: ٺاهيل Novartis.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2017 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: اڳوڻن بي-سيل ايڪٽ لففوبلاسٽڪ ليوڪيميا (ALL) جو علاج ۽ ريٽپسڊ ۽ ريفرڪٽري ڊي ايل بي سي ايل.

ريمارڪس: ڪيمريا هڪ لينٽي وائرل ان ويٽرو جين ٿراپي دوا آهي، دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيل پهرين CAR-T ٿراپي، CD19 کي نشانو بڻائيندي، ۽ 4-1BB co-stimulatory factor استعمال ڪندي.ان جي قيمت آمريڪا ۾ $475,000 ۽ جاپان ۾ $313,000 آهي.

(7) هاڪارٽا

ڪمپني: ڪائٽ فارما پاران ٺاهيل، گليڊ (GILD) جي ماتحت ڪمپني.

مارڪيٽ جو وقت: آڪٽوبر 2017 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل؛Fosun Kite Kite Pharma مان Yescarta ٽيڪنالاجي متعارف ڪرايو ۽ اجازت حاصل ڪرڻ کانپوءِ ان کي چين ۾ پيدا ڪيو.ملڪ ۾ لسٽنگ جي منظوري ڏني وئي.

اشارو: relapsed يا refractory وڏي B-cell lymphoma جي علاج لاء.

ريمارڪس: Yescarta هڪ retroviral in vitro gene therapy آهي، جيڪو دنيا ۾ ٻيو منظور ٿيل CAR-T ٿراپي آهي.اهو سي ڊي 19 کي نشانو بڻائيندو آهي ۽ سي ڊي 28 جي قيمت کي اپنائڻ وارو آهي.آمريڪا ۾ ان جي قيمت $373,000 آهي.

(8) ٽيڪارٽس

ڪمپني: Gilead (GILD) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2020 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: relapsed يا refractory mantle سيل lymphoma لاء.

تبصرا: ٽيڪارٽس هڪ آٽولوگس CAR-T سيل ٿراپي آهي جيڪا CD19 کي نشانو بڻائيندي آهي، ۽ اها ٽيون CAR-T علاج آهي جيڪا دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل آهي.

(9) برينزي

ڪمپني: پاران ٺاهيل Bristol-Myers Squibb (BMS).

مارڪيٽ جو وقت: فيبروري 2021 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارا: Relapsed or refractory (R/R) وڏي بي سيل لمفوما (LBCL).

ريمارڪس: Breyanzi هڪ ان ويٽرو جين ٿراپي آهي جيڪا lentivirus تي ٻڌل آهي، چوٿين CAR-T ٿراپي جيڪا دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي، CD19 کي نشانو بڻائيندي.Breyanzi جي منظوري برسٽول-مائرز اسڪوئب لاءِ سيلولر امونوٿراپي جي شعبي ۾ سنگ ميل آهي، جيڪا هن حاصل ڪئي جڏهن هن 2019 ۾ Celgene 74 بلين ڊالرن ۾ حاصل ڪئي.

(10) ابيما

ڪمپني: برسٽول-مائرس اسڪوبب (BMS) ۽ بليو برڊ بائيو پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: مارچ 2021 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: relapsed يا refractory گھڻن myeloma.

تبصرا: Abecma هڪ ان ويٽرو جين ٿراپي آهي جيڪا lentivirus تي ٻڌل آهي، دنيا جي پهرين CAR-T سيل ٿراپي جيڪا BCMA کي نشانو بڻائيندي آهي، ۽ FDA پاران منظور ڪيل پنجين CAR-T ٿراپي.دوا جو اصول اهو آهي ته chimeric BCMA ريڪٽرز کي مريض جي پنهنجي T سيلن تي لينٽيوائرس وچولي جين ترميم ذريعي ويٽرو ۾ ظاهر ڪرڻ.مريضن ۾ غير جينياتي طور تي تبديل ٿيل ٽي سيلز کي ختم ڪرڻ لاء علاج، ۽ پوء تبديل ٿيل ٽي سيلز کي بحال ڪرڻ، جيڪي ڳولڻ ۽ مارڻ لاء BCMA-ظاهر ڪندڙ سرطان جي سيلز مريضن ۾.

(11) Libmeldy

ڪمپني: Orchard Therapeutics پاران ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2020 ۾ لسٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: metachromatic leukodystrophy (MLD) جي علاج لاء.

تبصرا: Libmeldy هڪ جين ٿراپي آهي آٽولوگس CD34+ سيلز تي ٻڌل جينياتي طور تي ويٽرو ۾ لينٽي وائرس ذريعي تبديل ٿيل.ڪلينڪل ڊيٽا ڏيکاري ٿو ته Libmeldy جو هڪ واحد اندروني انفيوژن مؤثر طور تي شروعاتي ايم ايل ڊي جي نصاب کي تبديل ڪري سگهي ٿو سخت موٽر ۽ ساڳئي عمر جي اڻڄاتل مريضن ۾ سنجڪاتي خرابي جي مقابلي ۾.

(12) بنودا

ڪمپني: WuXi Giant Nuo پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: سرڪاري طور تي NMPA پاران سيپٽمبر 2021 ۾ منظور ڪيو ويو.

اشارا: بالغ مريضن جو علاج ٻي-لائن يا مٿانهون سسٽماتي علاج کان پوءِ ريلپسڊ يا ريفرڪٽري وڏي بي-سيل لمفوما (r/r LBCL) سان.

ريمارڪس: بينودا هڪ اينٽي CD19 CAR-T جين ٿراپي آهي، ۽ اهو پڻ WuXi Juro ڪمپني جي بنيادي پيداوار آهي.اها ٻي CAR-T پراڊڪٽ آهي جيڪا چين ۾ منظور ڪئي وئي آهي، سواءِ relapsed/refractory large B-cell lymphoid WuXi Giant Nuo پڻ ڪيترن ئي ٻين اشارن جي علاج لاءِ Regiorensai انجيڪشن تيار ڪرڻ جو ارادو رکي ٿو، جن ۾ follicular lymphoma (FL)، مينٽل سيل lymphoma (MCL)، chronic lymphoma (B-cell-Lymphoma)، سيڪنڊ-ليمفوما (سيڪينڊ ليمفوما) هوما (DLBCL) ۽ شديد لففوبلاسٽڪ ليوڪيميا (ALL).

(13) ڪاروائي

ڪمپني: Legend Biotech جي پهرين پراڊڪٽ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي.

مارڪيٽ جو وقت: فيبروري 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: relapsed يا refractory ڪيترن ئي myeloma جي علاج لاء (R/R MM).

تبصرا: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel، Cilta-cel مختصر لاءِ) هڪ CAR-T سيل مدافعتي جين جو علاج آهي جنهن ۾ ٻه واحد ڊومين اينٽي باڊيز B-cell maturation antigen (BCMA) کي نشانو بڻائين ٿيون.ڊيٽا ڏيکاري ٿي ته CARVYKTI مريضن ۾ ريٽپس يا ريفريڪٽري گھڻن ميلوما سان جن کي چار يا وڌيڪ اڳوڻو علاج مليا آهن (بشمول پروٽيزوم انابيٽرز، امونومودوليٽرز ۽ اينٽي CD38 مونوڪلونل اينٽي باڊيز)، مجموعي ردعمل جي شرح 98٪ ڏيکاري وئي آهي.

(14)ابواللو

ڪمپني: پاران ٺاهيل Atara Biotherapeutics.

يورپي ڪميشن (EC) ڊسمبر 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ، اها دنيا جي پهرين يونيورسل ٽي سيل ٿراپي آهي جيڪا مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل آهي.

اشارو: Epstein-Barr وائرس (EBV) لاءِ مونوٿراپي جي طور تي- لاڳاپيل پوسٽ-ٽرانسپلانٽيشن لمفوپروليفريٽ بيماري (EBV + PTLD)، علاج حاصل ڪرڻ وارا مريض لازمي طور تي بالغ ۽ 2 سالن کان مٿي ٻار هجڻ گهرجن جن کي اڳ ۾ گهٽ ۾ گهٽ هڪ ٻيو دوا علاج ملي چڪو آهي.

تبصرا: Ebvallo هڪ allogeneic EBV-مخصوص يونيورسل ٽي-سيل جين تھراپي آھي جيڪو ھدف ڪري ٿو ۽ ھدف ڪري ٿو EBV-متاثر ٿيل سيلز کي HLA-محدود طريقي سان.هن علاج جي منظوري بنيادي مرحلي 3 جي ڪلينڪل آزمائشي مطالعي جي نتيجن تي ٻڌل آهي، ۽ نتيجن مان ظاهر ٿيو ته HCT گروپ ۽ SOT گروپ جو ORR 50٪ هو.مڪمل معافي (CR) جي شرح 26.3٪ هئي، جزوي معافي (PR) جي شرح 23.7٪ هئي، ۽ معافي جو وچين وقت (TTR) 1.1 مهينا هو.19 مريضن مان جن کي معافي ملي وئي، 11 جي جواب جي مدت (DOR) 6 مهينن کان وڌيڪ هئي.اضافي طور تي، حفاظت جي لحاظ کان، ڪو به منفي ردعمل جهڙوڪ گرافٽ بمقابله ميزبان بيماري (GvHD) يا Ebvallo-related cytokine release syndrome واقع نه ٿيو.

2. Vivo جين تھراپي ۾ وائرل ویکٹر جي بنياد تي

(1) جنڊيسن/ جن شينگ

ڪمپني: Shenzhen Saibainuo ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2003 ۾ چين ۾ درج ٿيڻ جي منظوري ڏني وئي.

اشارو: سر ۽ ڳچيء جي squamous cell carcinoma جي علاج لاء.

نوٽ: Recombinant human p53 adenovirus انجيڪشن Gendicine/Jinyousheng هڪ adenovirus vector جين ٿراپي واري دوا آهي جنهن جي ملڪيت آزاد دانشورانه ملڪيت جي حقن سان آهي جيڪا Shenzhen Saibainuo ڪمپني جي ملڪيت آهي.انساني قسم 5 adenovirus انساني adenovirus ٽائپ 5 مان ٺهيل آهي. اڳوڻو دوا جي اينٽي ٽيومر اثر لاءِ بنيادي ڍانچي آهي، ۽ بعد ۾ بنيادي طور تي ڪيريئر طور ڪم ڪري ٿو.adenovirus ویکٹر علاج جي جين p53 کي ٽارگيٽ سيل ۾ کڻي ٿو، ٽارگيٽ سيل ۾ tumor suppressor جين p53 کي ظاهر ڪري ٿو، ۽ ان جي جين جو اظهار مختلف قسم جي ڪينسر جي خلاف جين کي منظم ڪري ٿو ۽ مختلف قسم جي آنڪو جينز جي سرگرمين کي هيٺ ڪري ٿو، ان سان ٽيومر کي ختم ڪرڻ ۽ جسم جي ٽمور کي مارڻ جو مقصد وڌائي ٿو.

(2) رگوير

ڪمپني: لٽيما ڪمپني، لاتويا پاران ٺاهيل.

لسٽنگ جو وقت: 2004 ۾ لاتويا ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارو: melanoma جي علاج لاء.

ريمارڪس: رگ وير هڪ جين تھراپي آھي جيڪو جينياتي طور تي تبديل ٿيل ECHO-7 انٽرو وائرس ویکٹر تي ٻڌل آھي.هن وقت، اها دوا لاتويا، ايسٽونيا، پولينڊ، آرمينيا، بيلاروس وغيره ۾ اختيار ڪئي وئي آهي، ۽ EU ملڪن ۾ EMA رجسٽريشن پڻ جاري آهي.گذريل ڏهن سالن ۾ ڪلينڪل ڪيسن ۾ ثابت ٿيو آهي ته Rigvir oncolytic وائرس محفوظ ۽ اثرائتو آهي، ۽ ميلانوما جي مريضن جي بقا جي شرح کي 4-6 ڀيرا وڌائي سگھي ٿو.ان کان علاوه، هي علاج ٻين ڪينسر جي مختلف قسمن تي پڻ لاڳو ٿئي ٿو، جن ۾ ڪولوريڪٽل ڪينسر، پينڪريٽڪ ڪينسر، مثاني جو ڪينسر، گردئن جو ڪينسر، پروسٽيٽ ​​ڪينسر، ڦڦڙن جو ڪينسر، uterine ڪينسر، lymphosarcoma وغيره.

(3) آنڪورين

ڪمپني: شنگھائي Sanwei حياتياتي ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2005 ۾ چين ۾ درج ٿيڻ جي منظوري ڏني وئي.

اشارو: سر ۽ ڳچيء جي ڳچيء جو علاج، جگر جي ڪينسر، پينڪريٽڪ ڪينسر، سروائيڪل ڪينسر ۽ ٻين ڪينسر.

ريمارڪس: آنڪورين (安科瑞) هڪ آنڪولائيٽ وائرس جين ٿراپي پراڊڪٽ آهي جيڪو ايڊينو وائرس کي ڪيريئر طور استعمال ڪري ٿو.هڪ oncolytic adenovirus حاصل ڪيو ويو آهي، جيڪو خاص طور تي p53 جين جي گھٽتائي يا غير معمولي ٽيومر ۾ نقل ڪري سگهي ٿو، ٽيومر جي سيلز جي lysis جي ڪري، ان ڪري ٽيومر سيلز کي ماريندو آهي.عام سيلز کي نقصان پهچائڻ کان سواء.ڪلينڪل اڀياس ڏيکاريا آهن ته Ankerui سٺي حفاظت ۽ افاديت آهي مختلف قسم جي malignant tumors لاء.

(4) گليبرا

ڪمپني: uniQure پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2012 ۾ يورپ ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارا: لپپروٽين لپيس جي گھٽتائي (LPLD) جو علاج پينڪريٽائٽس جي سخت يا بار بار وارين واقعن سان سختي سان محدود چربی غذا جي باوجود.

تبصرا: Glybera (alipogene tiparvovec) AAV تي ٻڌل هڪ جين ٿراپي واري دوا آهي، جيڪا AAV کي ڪيريئر جي طور تي استعمال ڪري ٿي علاج جي جين LPL کي عضلاتي خاني ۾ منتقل ڪرڻ لاءِ، ته جيئن لاڳاپيل سيلز ليپوپروٽين لپيس جي هڪ خاص مقدار پيدا ڪري سگهن، بيماري کي ختم ڪرڻ لاءِ، هي علاج ڪيترن ئي سالن تائين اثرائتو ثابت ٿي سگهي ٿو.دوا 2017 ۾ مارڪيٽ مان واپس ورتو ويو. ان جي واپسي جو سبب ٻن عنصر سان لاڳاپيل ٿي سگھي ٿو: اعلي قيمت ۽ محدود مارڪيٽ جي طلب.دوا جي سراسري علاج جي قيمت 1 ملين آمريڪي ڊالر کان وڌيڪ آهي، ۽ صرف هڪ مريض ان کي خريد ڪيو ۽ استعمال ڪيو آهي.جيتوڻيڪ طبي انشورنس ڪمپني ان لاءِ 900,000 يو ايس ڊالر ادا ڪيو آهي، اهو پڻ انشورنس ڪمپني لاءِ نسبتاً وڏو بوجھ آهي.ان کان علاوه، دوا پاران نشانو بڻيل اشارا تمام ناياب آهن، واقعن جي شرح 1 ملين مان 1 ۽ غلط تشخيص جي اعلي شرح سان.

(5) غير معمولي

ڪمپني: امگن پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2015 ۾، ان کي منظور ڪيو ويو آمريڪا ۽ يورپي يونين ۾ درج ڪيو وڃي.

اشارو: ميلانوما زخم جو علاج جيڪو مڪمل طور تي سرجري سان ختم نٿو ڪري سگهجي.

ريمارڪس: Imlygic هڪ attenuated herpes Simplex وائرس قسم 1 آهي جيڪو جينياتي ٽيڪنالاجي طرفان تبديل ڪيو ويو آهي (ان جي ICP34.5 ۽ ICP47 جين جي ٽڪرن کي ختم ڪرڻ، ۽ انساني گرينولوسائيٽ ميڪروفيج ڪالوني-stimulating فيڪٽر GM-CSF جين ۾ داخل ڪرڻ) پهريون ڀيرو ايڇ ايس وي ڊي اي وائرس تي وائرس آهي (ايڇ ايس وي ڊي اي تي وائرس) اي علاج.انتظاميه جو طريقو intralesional انجيڪشن آهي، جيڪو سڌو سنئون ميلانوما جي زخمن ۾ داخل ڪري سگهجي ٿو ته جيئن ٽومر جي سيلن جي ڀڃڻ جو سبب بڻائين، ٽيومر مان نڪتل اينٽيجنز ۽ GM-CSF کي آزاد ڪري، ۽ اينٽي ٽيومر مدافعتي ردعمل کي فروغ ڏين.

(6) Luxturna

ڪمپني: Spark Therapeutics، Roche جي هڪ ماتحت پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: اهو 2017 ۾ FDA پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو، ۽ پوءِ 2018 ۾ يورپ ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو.

اشارو: ٻارن ۽ بالغن جي علاج لاءِ جيڪي ڊبل ڪاپي RPE65 جين ميوٽيشنز جي ڪري بصارت وڃائي چڪا آهن پر ڪافي تعداد ۾ قابل عمل ريٽينل سيلز برقرار رکيا آهن.

تبصرا: Luxturna ھڪڙو AAV-بنياد جين تھراپي آھي جنھن جو انتظام سبريٽينل انجيڪشن ذريعي ڪيو ويندو آھي.جين ٿراپي AAV2 کي ڪيريئر جي طور تي استعمال ڪري ٿي عام RPE65 جين جي هڪ فنڪشنل ڪاپي کي متعارف ڪرائڻ لاءِ مريض جي ريٽينل سيلز ۾، ته جيئن لاڳاپيل سيلز عام RPE65 پروٽين کي ظاهر ڪن، مريض جي RPE65 پروٽين جي گھٽتائي کي پورو ڪن، ان ڪري مريض جي نظر کي بهتر بڻائي.

(7) Zolgensma

ڪمپني: AveXis پاران ٺاهيل، نوارٽيس جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: مئي 2019 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: 2 سالن کان گهٽ عمر جي اسپينل مسڪيولر ايٽروفي (SMA) مريضن جو علاج.

ريمارڪس: Zolgensma AAV ویکٹر جي بنياد تي جين تھراپي آھي.هي دوا صرف هڪ وقت جي علاج جو منصوبو آهي جيڪو اسپينل عضلاتي ايٽروفي لاءِ منظور ڪيو ويو آهي دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ.دوا جي شروعات اسپينل عضلاتي ايٽروفي جي علاج ۾ هڪ نئون دور شروع ڪري ٿو.صفحو، هڪ سنگ ميل پيش رفت آهي.هي جين ٿراپي scAAV9 ویکٹر استعمال ڪري ٿي مريض ۾ عام SMN1 جين کي متعارف ڪرائڻ لاءِ انفيوژن ذريعي عام SMN1 پروٽين پيدا ڪرڻ لاءِ، اهڙي طرح متاثر ٿيل سيلز جهڙوڪ موٽر نيورونز جي ڪم کي بهتر بڻائي ٿو.ان جي ابتڙ، SMA منشيات اسپينرازا ۽ ايوريسدي کي ڊگھي مدت جي بار بار جي ضرورت آهي.اسپينل انجيڪشن ھر چئن مھينن ۾ اسپينل انجيڪشن ذريعي ڏني ويندي آھي، ۽ Evrysdi روزاني زباني دوا آھي.

(8) ڊيلٽيڪٽ

ڪمپني: ڊائيچي سنڪيو ڪمپني لميٽيڊ پاران ترقي ڪئي وئي (TYO: 4568).

مارڪيٽ جو وقت: جون 2021 ۾ جاپان جي صحت، محنت ۽ ڀلائي واري وزارت (MHLW) کان مشروط منظوري.

اشارو: malignant glioma جي علاج لاء.

ريمارڪس: ڊيليٽيڪا چوٿين آنڪولائيٽڪ وائرس جين ٿراپي پراڊڪٽ آهي جيڪا عالمي سطح تي منظور ڪئي وئي آهي، ۽ پهرين آنڪوليٽڪ وائرس پراڊڪٽ آهي جيڪا خراب گليوما جي علاج لاءِ منظور ڪئي وئي آهي.ڊيليٽيڪڪٽ هڪ جينياتي طور تي انجنيئر ٿيل هيپس سمپلڪس وائرس ٽائپ 1 (HSV-1) آنڪولوٽڪ وائرس آهي جيڪو ڊاڪٽر ٽوڊو ۽ ساٿين پاران تيار ڪيو ويو آهي.ڊيليٽيڪٽ ٻئي نسل جي HSV-1 جي G207 جينوم ۾ اضافي حذف ميوٽيشنز متعارف ڪرايو، ان جي چونڊيل نقل کي سرطان جي سيلن ۾ وڌايو ۽ اعلي حفاظت کي برقرار رکڻ دوران اينٽي ٽيومر جي مدافعتي ردعمل کي شامل ڪيو.ڊيليٽيڪڪ پهريون ٽيون نسل آنڪولائيٽڪ HSV-1 آهي جيڪو هن وقت ڪلينڪل اڀياس هيٺ آهي.جاپان ۾ ڊيلٽيڪڪٽ جي منظوري بنيادي طور تي هڪ واحد بازو مرحلو 2 ڪلينڪ آزمائشي تي ٻڌل آهي.بار بار glioblastoma سان مريضن ۾، ڊيليٽيڪڪٽ هڪ سال جي بقا جي شرح جو بنيادي نقطو حاصل ڪيو، ۽ نتيجن مان ظاهر ٿيو ته ڊيلٽيڪڪٽ G207 جي مقابلي ۾ بهتر ڪارڪردگي ڏيکاري ٿي.مضبوط replicative قوت ۽ اعلي antitumor سرگرمي.هي ڇتي، پروسٽٽ، schwannomas، nasopharyngeal، hepatocellular، Colorectal، malignant peripheral nerve sheath tumors، ۽ thyroid ڪينسر جي مضبوط ٽيمر ماڊلز ۾ اثرائتو هو.

(9) اوچتو

ڪمپني: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) پاران ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) جي گھٽتائي لاءِ، 18 مھينن ۽ ان کان وڏي عمر جي مريضن جي علاج لاءِ منظور ٿيل آھي.

تبصرا: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) هڪ ان ويوو جين ٿراپي آهي جنهن ۾ ايڊينو سان لاڳاپيل وائرس ٽائپ 2 (AAV2) ڪيريئر جي حيثيت سان آهي.AADC اينزيم کي انڪوڊنگ ڪرڻ واري جين ۾ ميوٽيشنز جي ڪري مريض بيمار ٿي ويندا آهن.AAV2 هڪ صحتمند جين کي AADC اينزيم انڪوڊنگ ڪري ٿو.جين معاوضي جو فارم هڪ علاج واري اثر حاصل ڪري ٿو.نظريي ۾، هڪ انتظاميه هڪ ڊگهي وقت تائين اثرائتو آهي.اهو پهريون مارڪيٽ ٿيل جين علاج آهي جيڪو سڌو سنئون دماغ ۾ داخل ڪيو ويو آهي.مارڪيٽنگ اختيار سڀني 27 EU ميمبر رياستن تي لاڳو ٿئي ٿي، انهي سان گڏ آئس لينڊ، ناروي ۽ ليچينسٽن.

(10) Roctavian

ڪمپني: BioMarin دواسازي (BioMarin) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2022 ۾ يورپي يونين پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل؛يو جي دوائون ۽ هيلٿ ڪيئر پروڊڪٽس ايڊمنسٽريشن (MHRA) پاران نومبر 2022 ۾ مارڪيٽنگ اختيار.

اشارا: بالغ مريضن جي علاج لاءِ سخت هيموفيليا A سان جن کي FVIII فيڪٽر انيبيشن جي ڪا به تاريخ نه آهي ۽ AAV5 اينٽي باڊيز لاءِ منفي آهن.

ريمارڪس: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 کي ویکٹر طور استعمال ڪري ٿو ۽ انساني جگر جي مخصوص پروموٽر HLP کي استعمال ڪري ٿو انساني ڪوگوليشن فيڪٽر VIII (FVIII) جي اظهار کي ڊرائيو ڪرڻ لاءِ B ڊومين کي ڊليٽ ڪيو ويو.يورپي ڪميشن جو فيصلو valoctocogene roxaparvovec جي مارڪيٽنگ کي منظور ڪرڻ لاءِ دوا جي ڪلينڪل ڊولپمينٽ پروجيڪٽ جي مجموعي ڊيٽا تي مبني آهي.انهن مان، هڪ اهم ڪارڪنن جي نتيجن ۾ جیبروپروپرووگ جي شرح (اي آر 8) جو بنيادي استعمال جي برابر گهٽجي وڃي ٿو، يا جسم جي پاڻي جي سرگرمي کان وڌيڪ انوگيشن کان وڌيڪ گهٽجي وڃي، يا جسم جي سرگرمي کان وڌيڪ انوائيشن جي سرگرمي بعد ۾ آهي.علاج جي 4 هفتن کان پوء، مضمون جي سالياني F8 استعمال جي شرح ۽ ABR علاج جي ضرورت مطابق 99٪ ۽ 84٪ گھٽائي وئي، ۽ فرق شمارياتي طور تي اهم هو (p <0.001).حفاظت جي پروفائيل سٺي هئي، ۽ ڪو به مضمون تجربو نه ڪيو ويو F8 عنصر جي نمائش، خرابي يا thrombosis ضمني اثرات، ۽ ڪو به علاج سان لاڳاپيل سنجيده خراب واقعا (SAEs) ٻڌايو ويو.

(11) هيمگنڪس

ڪمپني: UniQure ڪارپوريشن پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: نومبر 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: هيموفيليا بي سان بالغ مريضن جي علاج لاء.

تبصرا: Hemgenix AAV5 ویکٹر جي بنياد تي جين تھراپي آھي.اها دوا ڪوگوليشن فيڪٽر IX (FIX) جين ويريئنٽ FIX-Padua سان ليس آهي، جيڪا نس جي ذريعي ڏني وڃي ٿي.انتظاميه کان پوء، جين جگر ۾ FIX ڪوگيوليشن فيڪٽر کي ظاهر ڪري سگهي ٿو ۽ رت ۾ داخل ٿيڻ کان پوء رت ۾ داخل ٿيڻ کان پوء ڪوگوليشن فنڪشن کي وڌايو وڃي ٿو، جيئن علاج جو مقصد حاصل ڪرڻ لاء، نظرياتي طور تي، هڪ انتظامي ڊگهي وقت تائين اثرائتو آهي.

(12) Adtiladrin

ڪمپني: فرنگ دواسازي پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: اعلي خطري جي علاج لاءِ غير عضلاتي حملي واري مثاني جي ڪينسر (NMIBC) بيسيلس ڪالميٽ-گيورين (BCG) کي غير جوابدار.

ريمارڪس: Adstiladrin هڪ جين ٿراپي آهي جنهن تي ٻڌل هڪ غير نقل نه ڪندڙ ايڊينو وائرل ویکٹر آهي، جيڪو حدف ٿيل سيلن ۾ انٽرفيرون الفا-2 بي پروٽين کي اوور ايڪسپريس ڪري سگهي ٿو، ۽ پيشاب جي ڪيٿيٽر ذريعي مثاني ۾ داخل ڪيو ويندو آهي (هر ٽن مهينن ۾ هڪ ڀيرو استعمال ڪيو ويندو آهي)، وائرس ویکٹر مؤثر طريقي سان متاثر ڪري سگهي ٿو، انٽرفيرون الفا-2 بي پروٽين جي سيلز کي اوورپريس ڪري سگهي ٿو. eutic اثر.هي ناول جين ٿراپي جو طريقو اهڙي طرح مريض جي پنهنجي مثاني جي ڀت جي خاني کي هڪ ننڍڙي ”ڪارخاني“ ۾ تبديل ڪري ٿو جيڪو انٽرفيرون پيدا ڪري ٿو، ان ڪري مريض جي ڪينسر سان وڙهڻ جي صلاحيت وڌائي ٿي.

Adtiladrin جي حفاظت ۽ افاديت جو جائزو ورتو ويو هڪ ملٽي سينٽر ڪلينڪ مطالعي ۾ 157 مريض جن ۾ اعلي خطرو BCG-Nonresponsive NMIBC شامل آهن.مريضن کي هر ٽن مهينن ۾ 12 مهينن تائين، يا اعلي درجي جي NMIBC جي علاج يا ٻيهر ٿيڻ تائين ناقابل قبول زهر تائين Adtiladrin ملي ٿي.مجموعي طور تي، 51 سيڪڙو داخل ٿيل مريضن جو علاج ڪيو ويو Adtiladrin سان مڪمل جواب حاصل ڪيو (سسٽوسڪوپي، بايوپسي ٽشو، ۽ پيشاب تي نظر ايندڙ ڪينسر جي سڀني نشانين جو غائب).

3. ننڍي نيوڪليڪ ايسڊ دوائون

(1) Vitravene

ڪمپني: گڏيل طور تي Ionis Pharma (اڳوڻي Isis فارما) ۽ Novartis پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 1998 ۽ 1999 ۾، اها FDA ۽ EU EMA پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي.

اشارو: HIV-مثبت مريضن ۾ cytomegalovirus retinitis جي علاج لاء.

تبصرا: Vitravene هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، جيڪا دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل پهرين oligonucleotide دوا آهي.لسٽنگ جي شروعاتي مرحلي ۾، مخالف CMV دوائن جي مارڪيٽ جي طلب تمام تڪڙي هئي؛بعد ۾، انتهائي سرگرم اينٽي ريٽرو وائرل علاج جي ترقي جي ڪري، سي ايم وي ڪيسن جو تعداد تيزيء سان گهٽجي ويو.سست مارڪيٽ جي طلب جي ڪري، دوا 2002 ۽ 2006 ۾ EU ملڪن ۽ آمريڪا ۾ واپسي شروع ڪئي وئي.

(2) ميڪوجن

ڪمپني: Pfizer ۽ Eyetech پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: 2004 ۾ آمريڪا ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارو: neovascular عمر سان لاڳاپيل macular degeneration جي علاج لاء.

ريمارڪس: ميڪوگن هڪ پيگليٽ ٿيل تبديل ٿيل اوليگونوڪليوٽائيڊ دوا آهي، جيڪا ويسڪولر اينڊوٿيليل گروٿ فيڪٽر (VEGF165 ذيلي قسم) کي نشانو ۽ پابند ڪري سگهي ٿي، ۽ انتظامي طريقو آهي intravitreal انجيڪشن.

(3) Defitelio

ڪمپني: Jazz Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: اهو 2013 ۾ يورپي يونين پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو ۽ مارچ 2016 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ڪيو ويو.

اشارا: هيپاٽڪ وينو-occlusive بيماري جي علاج لاءِ جيڪو رينل يا pulmonary dysfunction سان لاڳاپيل hematopoietic stem cell transplantation کان پوءِ.

تبصرا: Defitelio هڪ oligonucleotide دوا آهي، جيڪو پلازمين جي ملڪيت سان oligonucleotides جو مرکب آهي.2009 ۾ تجارتي سببن لاء مارڪيٽ مان ڪڍيو ويو.

(4) ڪينامرو

ڪمپني: آئيونس فارما ۽ ڪاسٽل پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: 2013 ۾، ان کي يتيم دوا طور آمريڪا ۾ مارڪيٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: homozygous familial hypercholesterolemia جي علاج لاءِ.

ريمارڪس: Kynamro هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، جيڪا انساني apo B-100 mRNA کي نشانو بڻائيندڙ هڪ اينٽي سينس اوليگونوڪليوٽائيڊ آهي.Kynamro هفتي ۾ هڪ ڀيرو 200 mg subcutaneously طور تي منظم ڪيو ويندو آهي.

(5) اسپينرازا

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2016 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: اسپينل مشڪولر ايٽروفي (SMA) جي علاج لاء.

تبصرا: اسپنرازا (nusinersen) هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي.SMN2 exon 7 جي cleavage سائيٽ تي پابند ٿيڻ سان، Spinraza SMN2 جين جي RNA ڪليويج کي تبديل ڪري سگھي ٿو، ان ڪري مڪمل طور تي ڪم ڪندڙ SMN پروٽين جي پيداوار کي وڌائي سگھي ٿو.آگسٽ 2016 ۾، BIOGEN اسپنرازا کي عالمي حق حاصل ڪرڻ لاءِ پنھنجو اختيار استعمال ڪيو.Spinraza صرف 2011 ۾ انسانن ۾ پنھنجي پهرين ڪلينڪل آزمائشي شروع ڪئي. صرف 5 سالن ۾، ان کي 2016 ۾ FDA پاران مارڪيٽنگ جي منظوري ڏني وئي، جيڪا FDA جي ان جي اثرائيت جي مڪمل سڃاڻپ کي ظاهر ڪري ٿي.اها دوا چين ۾ مارڪيٽنگ لاءِ اپريل 2019 ۾ منظور ڪئي وئي هئي. چين ۾ اسپينرازا لاءِ مڪمل منظوري وارو دور 6 مهينن کان به گهٽ هو، ۽ ان کي 2 سال ۽ 2 مهينا گذري ويا هئا جڏهن اسپينرازا کي آمريڪا ۾ پهرين منظوري ڏني وئي هئي.چين ۾ لسٽنگ جي رفتار اڳ ۾ ئي تمام تيز آهي.اهو پڻ ان حقيقت جو سبب آهي ته سينٽر فار ڊرگ ايوليويشن 1 نومبر 2018 تي ”اوورسيز نيون دوائن جي فرسٽ بيچ جي لسٽ پبلش ڪرڻ جو نوٽيفڪيشن فوري طور تي ڪلينڪل پريڪٽس ۾ گهربل ضرورت“ جاري ڪيو، ۽ 40 غير ملڪي نئين دوائن جي پهرين بيچ ۾ شامل ڪيو ويو تيزيءَ سان جائزو وٺڻ لاءِ، جن ۾ اسپينرازا جو درجو ڏنو ويو.

(6) Exondys 51

ڪمپني: AVI BioPharma پاران ترقي ڪئي وئي (بعد ۾ نالو Sarepta Therapeutics).

مارڪيٽ جو وقت: سيپٽمبر 2016 ۾، اها FDA پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي.

اشارو: DMD جين ۾ Exon 51 skipping جين ميوٽيشن سان Duchenne muscular dystrophy (DMD) جي علاج لاءِ.

ريمارڪس: Exondys 51 هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، antisense oligonucleotide DMD جين جي اڳ-mRNA جي Exon 51 جي پوزيشن کي پابند ڪري سگهي ٿي، جنهن جي نتيجي ۾ بالغ mRNA ٺهي ٿي، Exon 51 جو حصو بند ٿيل آهي Excision، ان ڪري جزوي طور تي مريضن جي فريم اين اي جي فريم کي درست ڪرڻ ۾ مدد ڪري ٿو. عام پروٽين کان ننڍو آهي، ان ڪري مريض جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.

(7) ٽيگسيدي

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: اهو جولاء 2018 ۾ يورپي يونين پاران مارڪيٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: موروثي transthyretin amyloidosis (hATTR) جي علاج لاء.

تبصرا: ٽيگسيدي هڪ اينٽي سينس oligonucleotide دوا آهي جيڪو ٽرانسٿريٽين mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي.هي ايڇ ٽي آر جي علاج لاءِ دنيا ۾ منظور ٿيل پهرين دوا آهي.اهو subcutaneous انجڻ جي ذريعي منظم ڪيو ويندو آهي.اها دوا ATTR پروٽين جي پيداوار کي گھٽائي ٿي mRNA of transthyretin (ATTR) کي نشانو بڻائيندي، ۽ ATTR جي علاج ۾ هڪ سٺو فائدو-خطري تناسب آهي، ۽ مريض جي نيوروپيپي ۽ زندگي جي معيار کي ڪافي بهتر ڪيو ويو آهي، ۽ اهو TTR ميوٽيشن جي قسمن سان مطابقت رکي ٿو، نه ته بيماري اسٽيج ۽ نه ئي cardiomyopathy جي موجودگي هئي.

(8) آنپيٽرو

ڪمپني: گڏيل طور تي Alnylam ڪارپوريشن ۽ Sanofi ڪارپوريشن پاران تيار ڪيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2018 ۾ آمريڪا ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارو: موروثي transthyretin amyloidosis (hATTR) جي علاج لاء.

ريمارڪس: آنپيٽرو هڪ سي آر اين اي دوا آهي جيڪا ٽرانٿائيريٽين ايم آر اين اي کي نشانو بڻائيندي آهي، جيڪا جگر ۾ ATTR پروٽين جي پيداوار کي گھٽائي ٿي ۽ ٽرانسٿائيريٽين (ATTR) جي mRNA کي نشانو بڻائيندي پردي جي اعصاب ۾ امائلائيڊ جي جمع ٿيڻ کي گھٽائي ٿي، ان ڪري بيماري جي علامتن کي بهتر ۽ ختم ڪري ٿي.

(9) گيلواري

ڪمپني: Alnylam Corporation پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: نومبر 2019 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: بالغن ۾ شديد جگر پورفيريا (AHP) جي علاج لاء.

ريمارڪس: Givlaari هڪ siRNA دوا آهي، جيڪا آنپيٽرو کان پوءِ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل ٻي siRNA دوا آهي.انتظاميه جو طريقو subcutaneous انجيڪشن آهي.اها دوا ALAS1 پروٽين جي mRNA کي نشانو بڻائي ٿي، ۽ Givlaari سان مھينن جي علاج سان جگر ۾ ALAS1 جي سطح کي خاص طور تي ۽ مستقل طور تي گھٽائي سگھي ٿو، ان ڪري نيوروٽوڪسڪ ALA ۽ PBG جي سطح کي عام حد تائين گھٽائي سگھي ٿو، ان سان مريض جي بيماري جي علامات کي گھٽائي سگھي ٿو.ڊيٽا ڏيکاري ٿي ته مريض Givlaari سان علاج ڪيو ويو 74 سيڪڙو گھٽتائي جي تعداد ۾ پلاسيبو گروپ جي مقابلي ۾.

(10) وونڊيس53

ڪمپني: Sarepta Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2019 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: DMD مريضن جي علاج لاءِ ڊيسٽروفين جين exon 53 splicing ميوٽيشن سان.

تبصرا: Vyondys 53 هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، جيڪا ڊيسٽروفين پري-mRNA جي ڌار ٿيڻ واري عمل کي نشانو بڻائي ٿي.Exon 53 جزوي طور تي ڪٽيل آهي، يعني بالغ mRNA تي موجود نه آهي، ۽ ٺهيل ٺهيل آهي پر اڃا تائين فعال ڊسٽروفين پيدا ڪرڻ لاء، انهي سان مريضن ۾ ورزش جي صلاحيت کي بهتر بڻائي ٿو.

(11) وائليرا

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals ۽ ان جي ماتحت ادارن Akcea Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: اهو مئي 2019 ۾ يورپي دوائن جي ايجنسي (EMA) پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو.

اشارو: خانداني chylomicronemia سنڊروم (FCS) سان بالغ مريضن ۾ غذا جي ڪنٽرول جي اضافي ۾ هڪ علاج معالج جي طور تي.

Remarks: Waylivra هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، جيڪا FCS جي علاج لاءِ دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل پهرين دوا آهي.

(12) ليکيو

ڪمپني: نووارٽس پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2020 ۾ مارڪيٽنگ لاء يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارا: پرائمري هائپر ڪوليسٽروليميا سان گڏ بالغن جي علاج لاءِ (heterozygous familial and non-familial) يا mixed dyslipidemia.

تبصرا: Leqvio هڪ siRNA دوا آهي PCSK9 mRNA کي نشانو بڻائيندي.اهو ڪوليسٽرول (LDL-C) کي گهٽائڻ لاءِ دنيا جو پهريون siRNA علاج آهي.اهو subcutaneous انجڻ جي ذريعي منظم ڪيو ويندو آهي.دوا آر اين اي جي مداخلت ذريعي PCSK9 پروٽين جي سطح کي گھٽائي ٿي، ان ڪري LDL-C جي سطح کي گھٽائي ٿي.ڪلينڪل ڊيٽا ڏيکاري ٿو ته مريضن لاءِ جيڪي LDL-C جي سطح کي گهٽ نه ٿا ڪري سگهن علاج کان پوءِ statins جي وڌ ۾ وڌ برداشت ڪيل دوز سان، Leqvio LDL-C کي 50٪ گھٽائي سگھي ٿو.

(13) آڪسلومو

ڪمپني: Alnylam Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: نومبر 2020 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: پرائمري hyperoxaluria قسم 1 (PH1) جي علاج لاء.

ريمارڪس: آڪسلومو هڪ siRNA دوا آهي جيڪو هائيڊروڪسيائڊ آڪسائيڊس 1 (HAO1) ​​mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي، ۽ انتظامي طريقو آهي subcutaneous انجيڪشن.دوا Alnylam جي جديد بهتر ڪيل اسٽيبلائيزيشن ڪيمسٽري، ESC-GalNAc ڪنجوگيشن ٽيڪنالاجي استعمال ڪندي تيار ڪئي وئي، جيڪا ذيلي ذخيري سان ترتيب ڏنل siRNA کي وڌيڪ استحڪام ۽ طاقت سان قابل بڻائي ٿي.دوا hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA کي گھٽائي ٿي يا روڪي ٿي، جگر ۾ گلائڪوليٽ آڪسائيڊس جي سطح کي گھٽائي ٿي، ۽ پوءِ آڪساليٽ جي پيداوار لاءِ گهربل سبسٽرٽ استعمال ڪري ٿي، آڪساليٽ جي پيداوار کي گھٽائي ٿي ته جيئن مريضن ۾ بيماري جي ترقي کي ڪنٽرول ڪري ۽ بيماري جي علامات کي بهتر بڻائي سگهجي.

(14) Viltepso

ڪمپني: اين ايس فارما پاران ترقي ڪئي وئي، نيپون شينياڪو جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2020 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: DMD جين ۾ Exon 53 skipping جين ميوٽيشن سان Duchenne muscular dystrophy (DMD) جي علاج لاءِ.

Remarks: Viltepso هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي جيڪا DMD جين جي اڳئين mRNA جي Exon 53 جي پوزيشن تي پابند ٿي سگهي ٿي، جنهن ڪري Exon 53 جو حصو بالغ mRNA جي ٺهڻ کان پوءِ خارج ڪيو وڃي ٿو، ان ڪري جزوي طور تي mRNA ريڊنگ فريم کي درست ڪري ٿو، اهو باڪس مريضن جي مختصر ڪارڪردگيءَ ۾ مدد ڪري ٿو، جيڪو ڪجهه مريضن جي پروٽين کي سنسڪرت ڪرڻ ۾ مدد ڪري ٿو. مريضن جي علامات کي بهتر بنائڻ.

(15) Amondys 45

ڪمپني: Sarepta Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: فيبروري 2021 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: DMD جين ۾ Exon 45 skipping جين ميوٽيشن سان Duchenne muscular dystrophy (DMD) جي علاج لاءِ.

ريمارڪس: Amondys 45 هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، antisense oligonucleotide DMD جين جي اڳ-mRNA جي Exon 45 جي پوزيشن سان پابند ٿي سگهي ٿي، جنهن جي نتيجي ۾ Exon 45 جو حصو بالغ mRNA Excision جي ٺهڻ کان پوءِ بند ٿي ويندو آهي، ان ڪري جزوي طور تي مريضن جي فريم اين اي پڙهڻ جي فريم کي درست ڪرڻ ۾ ڪجهه مدد ڪري ٿي. اهو عام پروٽين کان ننڍو آهي، ان ڪري مريض جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.

(16) اموترا (وتريسيران)

ڪمپني: Alnylam Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جون 2022 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: بالغن ۾ پولينيوروپيپي (hATTR-PN) سان موروثي ٽرانسٿريٽين امائلوڊسس جي علاج لاء.

تبصرا: Amvuttra (Vutrisiran) ھڪڙو siRNA دوا آھي جنھن کي ھدف بڻائيندڙ transthyretin (ATTR) mRNA، subcutaneous انجيڪشن ذريعي سنڀاليو ويندو آھي.Vutrisiran Alnylam جي Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc ڪنجوگيٽ ڊليوري پليٽ فارم ڊيزائن تي مبني آهي وڌايل طاقت ۽ ميٽابولڪ استحڪام سان.ٿراپي جي منظوري ان جي فيز III ڪلينيڪل مطالعي (HELIOS-A) جي 9 مهينن جي ڊيٽا تي ٻڌل آهي، ۽ مجموعي نتيجن مان ظاهر ٿئي ٿو ته علاج سان HATTR-PN جي علامتن ۾ بهتري آئي، ۽ 50 سيڪڙو کان وڌيڪ مريضن جي حالت بدلجي وئي يا خراب ٿيڻ کان روڪي وئي.

4. ٻيون جين علاج واريون دوائون

(1) ريڪسن-جي

ڪمپني: Epeius Biotech پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2005 ۾، اها فلپائن فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن (BFAD) پاران مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي.

اشارو: ڪيموٿراپي جي مزاحمتي ترقي يافته ڪينسر جي علاج لاءِ.

ريمارڪس: ريڪسن-جي هڪ جين-لوڊ ٿيل نانو پارٽيڪل انجيڪشن آهي.اهو سائڪلن G1 ميوٽنٽ جين کي خاص طور تي مضبوط ٽامي کي مارڻ لاءِ ريٽرو وائرل ویکٹر ذريعي ٽارگيٽ سيلن ۾ متعارف ڪرايو.انتظاميه جو طريقو intravenous infusion آهي.جيئن ته هڪ ٽومر-هدف واري دوا جيڪا فعال طور تي ڳولهي ٿي ۽ ميٽاسٽڪ ڪينسر جي سيلز کي تباهه ڪري ٿي، اهو انهن مريضن تي هڪ خاص علاج وارو اثر آهي جيڪي ٻين ڪينسر جي دوائن کي ناڪام ڪري چڪا آهن، بشمول ٽارگيٽ بائيولوجيز.

(2) Neovasculgen

ڪمپني: انساني اسٽيم سيل انسٽيٽيوٽ پاران ٺاهيل.

لسٽنگ جو وقت: اهو روس ۾ لسٽنگ لاء منظور ڪيو ويو ڊسمبر 7، 2011 تي، ۽ پوء يوڪرين ۾ 2013 ۾ شروع ڪيو ويو.

اشارو: پردي جي ويسڪولر شريان جي بيماري جي علاج لاء، سخت عضوي اسڪيميا سميت.

ريمارڪس: Neovasculgen هڪ جين جو علاج آهي جيڪو ڊي اين اي پلازميڊ تي ٻڌل آهي.ويسڪولر اينڊوٿيليل گروٿ فيڪٽر (VEGF) 165 جين پلاسمڊ ريبون تي ٺهيل آهي ۽ مريضن ۾ ڦهليل آهي.

(3) ڪولٽيجين

ڪمپني: گڏيل طور تي اوساڪا يونيورسٽي ۽ وينچر ڪيپيٽل ڪمپنين پاران تيار ڪيل.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2019 ۾ جاپان جي صحت، مزدور ۽ ڀلائي واري وزارت طرفان منظور ٿيل.

اشارو: نازڪ هيٺين انتهاپسندي ischemia جو علاج.

ريمارڪس: ڪولٽيگين هڪ پلازميڊ تي ٻڌل جين ٿراپي آهي، پهرين گهريلو جين ٿراپي دوا آهي جيڪا اينجيس پاران تيار ڪئي وئي آهي، جاپان ۾ جين ٿراپي ڪمپني.هن دوا جو بنيادي حصو هڪ ننگي پلاسميڊ آهي جنهن ۾ انساني هيپاٽوسائيٽ گروٿ فيڪٽر (HGF) جين تسلسل شامل آهي.جيڪڏهن دوا هيٺين عضون جي عضلات ۾ داخل ڪئي وئي آهي، ظاهر ڪيل HGF بند ٿيل رت جي رستن جي چوڌاري نئين رت جي رستن جي ٺهڻ کي فروغ ڏيندو.ڪلينڪل آزمائشي ان جي اثر جي تصديق ڪئي آهي السر کي بهتر ڪرڻ تي.

ڪيئن Foregene جين ٿراپي جي ترقي ۾ مدد ڪري سگهي ٿي؟

اسان وڏي پيماني تي اسڪريننگ ۾ اسڪريننگ جي وقت کي بچائڻ ۾ مدد ڪريون ٿا، siRNA منشيات جي ترقي جي شروعاتي مرحلي ۾.

وڌيڪ تفصيل جو دورو ڪريو:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/