• فيسبوڪ
  • ڳنڍيل
  • يوٽيوب

تازو، ٽن جين ٿراپي دوائن کي مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو آهي، يعني: (1) جولاءِ 21، 2022 تي، PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) اعلان ڪيو ته ان جي AAV جين ٿراپي Upstaza™ کي يورپي ڪميشن طرفان منظور ڪيو ويو آهي، اها پهرين مارڪيٽ ٿيل جين ٿراپي آهي جيڪا سڌو سنئون دماغ ۾ انجيڪشن ڪئي وئي هڪ ٻيو عالمي آرٽيڪل. دماغ ۾ سڌو انجڻ جو علاج مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل آهي).(2) آگسٽ 17، 2022 تي، يو ايس فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن (ايف ڊي اي) بليو برڊ بايو جي جين ٿراپي Zynteglo (betibeglogene autotemcel، beti-cel) کي بيٽا ٿاليسيميا جي علاج لاءِ منظور ڪيو.آمريڪا ۾ علاج جي منظوري بلاشبہ "برف ۾ مدد" آهي Bluebird Bio، جيڪو مالي بحران ۾ آهي.(3) آگسٽ 24، 2022 تي، BioMarin دواسازي (BioMarin) اعلان ڪيو ته يورپي ڪميشن ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) جي مشروط مارڪيٽنگ جي منظوري ڏني، هيموفيليا A لاءِ جين ٿراپي، انهن مريضن جي علاج لاءِ جن جي تاريخ FVIII فيڪٽر انابيٽرز ۽ هيموفيليا اينٽي بائيو اي وي 5 اي اينٽي بي اي وي مريضن سان گڏ آهي. BioMarin's hemophilia A جين تھراپي مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل).هينئر تائين، 41 جين ٿراپي جون دوائون پوري دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيون ويون آهن.

جين بنيادي جينياتي يونٽ آهي جيڪو خاصيتن کي سنڀاليندو آهي.ڪجھ وائرسن جي جين کان سواءِ، جيڪي آر اين اي مان ٺھيل آھن، اڪثر جاندارن جا جين ڊي اين اي سان ٺھيل آھن.جسم جون اڪثر بيماريون جين ۽ ماحول جي وچ ۾ رابطي جي ڪري ٿينديون آهن، ۽ ڪيتريون ئي بيماريون جين ٿراپي ذريعي علاج يا ختم ڪري سگهجن ٿيون.جين ٿراپي کي دوا ۽ دواسازي جي شعبي ۾ هڪ انقلاب سمجهيو وڃي ٿو.براڊ جين ٿراپي دوائن ۾ شامل آھن ڊي اين اي تي ٻڌل ڊي اين اي دوائون تبديل ٿيل ڊي اين اي دوائون (جهڙوڪ وائرل ویکٹر بيسڊ ان ويوو جين ٿراپي دوائن ۾، ويٽرو جين ٿراپي دوائن ۾، ننگي پلاسمڊ ڊرون وغيره) ۽ آر اين اي دوائون (جهڙوڪ اينٽي سينس اوليگونوڪليوٽيڊ ڊرگس، ۽ ايم آر اين اي منشيات وغيره)؛مختصر طور تي بيان ڪيل جين ٿراپي دوائن ۾ شامل آهن خاص طور تي پلازمڊ ڊي اين اي دوائون، جين ٿراپي جون دوائون جيڪي وائرل ویکٹرز تي ٻڌل آهن، جين ٿراپي جون دوائون جيڪي بيڪٽيريا ويڪٽرز تي ٻڌل آهن، جين ايڊيٽنگ سسٽم ۽ سيل ٿراپي جون دوائون جيڪي ويٽرو ۾ جينياتي طور تي تبديل ٿيل آهن.سالن جي سخت ترقيءَ کان پوءِ، جيني علاج جون دوائون متاثر ڪندڙ ڪلينڪل نتيجا حاصل ڪري چڪيون آهن.(ڊي اين اي ويڪسينز ۽ ايم آر اين اي ويڪسينن کي ڇڏي)، 41 جين ٿراپي دوائن کي دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو آهي.مصنوعات جي شروعات ۽ جين ٿراپي ٽيڪنالاجي جي تيز ترقي سان، جين ٿراپي تيزيءَ سان ترقي جي دور ۾ شروع ٿيڻ واري آهي.

سڄي دنيا ۾ 1

جين تھراپي جي درجه بندي (تصويري جو ذريعو: حياتياتي Jingwei)

هي آرٽيڪل 41 جين علاج جي فهرست ڏئي ٿو جيڪي مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيا ويا آهن (سواءِ ڊي اين اي ويڪسينز ۽ ايم آر اين اي ويڪسينز).

1. ان ويٽرو جين تھراپي

(1) Strimvelis

ڪمپني: GlaxoSmithKline (GSK) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: مئي 2016 ۾ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: شديد گڏيل امونڊيڊيفيسيسي (SCID) جي علاج لاء.

تبصرا: هن علاج جو عام عمل اهو آهي ته پهريان مريض جي پنهنجي هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز کي حاصل ڪيو وڃي، انهن کي ويٽرو ۾ وڌايو ۽ ڪلچر ڪيو وڃي، ۽ پوءِ ريٽرو وائرس استعمال ڪري فنڪشنل ADA (ايڊينوسائن ڊيامينيز) جين جي هڪ ڪاپي انهن جي هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز ۾ متعارف ڪرايو وڃي، ۽ آخر ۾ تبديل ٿيل هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز کي منتقل ڪيو وڃي.Hematopoietic اسٽيم سيلز واپس جسم ۾ داخل ڪيا ويا آهن.ڪلينڪل نتيجن مان ظاهر ٿيو ته ADA-SCID مريضن جي 3 سالن جي بقا جي شرح Strimvelis سان علاج ڪيو ويو 100٪.

(2) زلموڪس

ڪمپني: MolMed، اٽلي پاران پيدا ڪيل.

مارڪيٽ جو وقت: حاصل ڪيو EU مشروط مارڪيٽنگ اختيار 2016 ۾.

اشارو: اهو هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيل ٽرانسپلانٽيشن کان پوءِ مريضن جي مدافعتي نظام جي اضافي علاج لاءِ استعمال ٿيندو آهي.

ريمارڪس: زلموڪسس هڪ آلوجينڪ ٽي سيل خودڪشي جين امونٿراپي آهي جنهن کي ريٽرو وائرل ویکٹر طرفان تبديل ڪيو ويو آهي.1NGFR ۽ HSV-TK Mut2 خودڪشي جينز ماڻهن کي ڪنهن به وقت ganciclovir استعمال ڪرڻ جي اجازت ڏين ٿا T سيلز کي مارڻ لاءِ جيڪي خراب مدافعتي ردعمل جو سبب بڻجن ٿا، GVHD جي وڌيڪ خراب ٿيڻ کي روڪي ٿو جيڪو ٿي سگهي ٿو، ۽ سرجري Escort کان پوءِ haploidentical HSCT سان مريضن ۾ مدافعتي ڪم بحال ڪري ٿو.

(3) Invossa-K

ڪمپني: TissueGene (KolonTissueGene) ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاء 2017 ۾ ڏکڻ ڪوريا ۾ لسٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: degenerative knee arthritis جي علاج لاء.

ريمارڪس: Invossa-K هڪ آلوجينڪ سيل جين تھراپي آھي جنھن ۾ انساني chondrocytes شامل آھن.الوجنيڪ سيلز جينياتي طور تي ويٽرو ۾ تبديل ڪيا ويا آهن، ۽ تبديل ٿيل سيلز انٽرا-آرٽيڪولر انجيڪشن کان پوء ٽرانسفارمنگ گروٿ فيڪٽر β1 (TGF-β1) کي ظاهر ڪري سگھن ٿا.β1)، اهڙيء طرح osteoarthritis جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.ڪلينڪل نتيجن مان ظاهر ٿئي ٿو ته Invossa-K خاص طور تي گھٹنے جي گٿريٽ کي بهتر بڻائي سگھي ٿو.لائسنس 2019 ۾ ڏکڻ ڪوريا جي ڊرگ ريگيوليٽر طرفان رد ڪيو ويو ڇاڪاڻ ته ٺاهيندڙ غلط طور تي استعمال ٿيل اجزاء کي ليبل ڪيو.

(4) Zynteglo

ڪمپني: آمريڪي بليو برڊ بايو (بليو برڊ بايو) ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2019 ۾ يورپي يونين پاران منظور ڪيو ويو، ۽ آگسٽ 2022 ۾ FDA پاران منظور ڪيو ويو.

اشارو: ٽرانسفيوشن-انحصار β-ٿيليسيميا جي علاج لاء.

ريمارڪس: Zynteglo هڪ lentiviral in vitro gene therapy آهي، جيڪو lentiviral vector استعمال ڪري ٿو عام β-globin gene (βA-T87Q-globin gene) جي هڪ فنڪشنل ڪاپي کي متعارف ڪرائڻ لاءِ مريضن مان هٽايل هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز ۾.، ۽ پوءِ انهن جينياتي طور تي تبديل ٿيل آٽولوگس هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز کي واپس مريض ۾ داخل ڪريو.هڪ دفعو مريض وٽ هڪ عام βA-T87Q-globin جين آهي، اهي هڪ عام HbAT87Q پروٽين پيدا ڪري سگھن ٿا، جيڪو مؤثر طور تي رت جي منتقلي جي ضرورت کي گھٽائي يا ختم ڪري سگهي ٿو.اهو هڪ دفعي علاج آهي جيڪو 12 سالن ۽ ان کان وڏي عمر وارن مريضن لاءِ زندگي بھر جي رت جي منتقلي ۽ حياتياتي دوائن کي تبديل ڪرڻ لاءِ ٺهيل آهي.

(5) Skysona

ڪمپني: آمريڪي بليو برڊ بايو (بليو برڊ بايو) ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2021 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ EU پاران منظور ٿيل.

اشارو: ابتدائي دماغي ايڊينوليوڪوڊيسٽروفي (CALD) جي علاج لاء.

تبصرا: Skysona جين ٿراپي صرف هڪ ئي وقت جي جين ٿراپي آهي جيڪا ابتدائي دماغي ايڊينوليڪوڊسٽروفي (CALD) جي علاج لاءِ منظور ٿيل آهي.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) هڪ hematopoietic اسٽيم سيل lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.علاج جو عام عمل هن ريت آهي: آٽولوگس هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم سيلز مريض مان ڪڍيا ويندا آهن، ويٽرو ۾ تبديل ڪري لينٽي وائرس ذريعي انساني ABCD1 جين کي کڻي ويندا آهن، ۽ پوءِ واپس مريض ۾ داخل ڪيا ويندا آهن.ABCD1 جين ميوٽيشن ۽ CALD سان 18 سالن کان گهٽ عمر وارن مريضن جي علاج لاءِ.

(6) ڪيمريا

ڪمپني: نووارٽس پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2017 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: اڳوڻن بي-سيل ايڪٽ لففوبلاسٽڪ ليوڪيميا (ALL) جو علاج ۽ ريٽپسڊ ۽ ريفرڪٽري ڊي ايل بي سي ايل.

ريمارڪس: ڪيمريا هڪ لينٽي وائرل ان ويٽرو جين ٿراپي دوا آهي، دنيا جي پهرين منظور ٿيل CAR-T ٿراپي، CD19 کي نشانو بڻائيندي ۽ co-stimulatory factor 4-1BB استعمال ڪندي.آمريڪا ۾ قيمت $475,000 ۽ جاپان ۾ $313,000 آهي.

(7) هاڪارٽا

ڪمپني: ڪائٽ فارما پاران ٺاهيل، گليڊ جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: آڪٽوبر 2017 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: relapsed يا refractory وڏي B-cell lymphoma جي علاج لاء.

ريمارڪس: يسڪارٽا ويٽرو جين ٿراپي ۾ هڪ ريٽرو وائرل آهي.اهو دنيا ۾ منظور ٿيل ٻيو CAR-T علاج آهي.اهو CD19 کي نشانو بڻائي ٿو ۽ CD28 جي قيمتي عنصر کي استعمال ڪري ٿو.آمريڪا ۾ قيمت $373,000 آهي.

(8) ٽيڪارٽس

ڪمپني: Gilead (GILD) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2020 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: relapsed يا refractory mantle سيل lymphoma لاء.

تبصرا: Tecartus هڪ آٽولوگس CAR-T سيل ٿراپي آهي جيڪو CD19 کي نشانو بڻائيندو آهي، ۽ دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪيل ٽيون CAR-T علاج آهي.

(9) برينزي

ڪمپني: برسٽول-مائرس اسڪوبب (BMS) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: فيبروري 2021 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارا: Relapsed or refractory (R/R) وڏي بي سيل لمفوما (LBCL).

ريمارڪس: Breyanzi هڪ ان ويٽرو جين ٿراپي آهي جيڪا lentivirus تي ٻڌل آهي، ۽ چوٿين CAR-T ٿراپي جيڪا دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ڪئي وئي آهي، سي ڊي 19 کي نشانو بڻائيندي.Breyanzi جي منظوري برسٽول-مائرز اسڪوئب لاءِ سيلولر امونوٿراپي جي شعبي ۾ هڪ سنگ ميل آهي، جيڪا برسٽول-مائرز حاصل ڪئي جڏهن هن 2019 ۾ 74 بلين ڊالرن ۾ سيلگين حاصل ڪئي.

(10) ابيما

ڪمپني: برسٽول-مائرس اسڪوبب (BMS) ۽ بليو برڊ بائيو پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: مارچ 2021 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارا: Relapsed or refractory multiple myeloma.

تبصرا: Abecma هڪ lentivirus-based in vitro gene therapy آهي، دنيا جي پهرين CAR-T سيل ٿراپي جيڪا BCMA کي نشانو بڻائيندي آهي، ۽ FDA پاران منظور ڪيل پنجين CAR-T علاج.دوا جو اصول اهو آهي ته مريض جي آٽولوگس ٽي سيلز تي چيميرڪ BCMA ريڪارڊر کي ظاهر ڪرڻ لاءِ ويٽرو ۾ lentivirus-ثالث جينياتي ترميم ذريعي.سيل جين جي دوا جي انفيوژن کان اڳ، مريض کي اڳ-علاج لاءِ سائڪلوفاسفامائيڊ ۽ فلودارابائن جا ٻه مرکبات مليا.مريض مان غير تبديل ٿيل ٽي سيلز کي هٽائڻ لاء علاج، ۽ پوء تبديل ٿيل ٽي سيلز کي واپس مريض جي جسم ۾ داخل ڪرڻ لاء BCMA ظاهر ڪندڙ ڪينسر جي سيلز کي ڳولڻ ۽ مارڻ لاء.

(11) Libmeldy

ڪمپني: Orchard Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2020 ۾ لسٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: metachromatic leukodystrophy (MLD) جي علاج لاء.

ريمارڪس: Libmeldy هڪ جين ٿراپي آهي جنهن تي ٻڌل آهي لينٽي وائرل ان ويٽرو جين ترميمي آٽولوگس CD34+ سيلز جي.ڪلينڪل ڊيٽا ڏيکاري ٿو ته Libmeldy جو هڪ واحد انفيويوشن ابتدائي شروعاتي MLD جي نصاب کي تبديل ڪرڻ ۾ اثرائتو آهي ۽ ساڳئي عمر جي علاج نه ٿيل مريضن ۾ شديد موٽر ۽ سنجڪاتي خرابي.

(12) بنودا

ڪمپني: WuXi Junuo پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: سرڪاري طور تي NMPA پاران سيپٽمبر 2021 ۾ منظور ڪيو ويو.

اشارا: ٻي-لائن يا وڌيڪ سسٽماتي علاج کان پوء بالغ مريضن ۾ ريلپس يا ريفرڪٽري وڏي بي-سيل لففاما (r/r LBCL) جو علاج.

ريمارڪس: بينودا هڪ اينٽي CD19 CAR-T جين ٿراپي آهي، ۽ اهو پڻ WuXi Junuo جي بنيادي پيداوار آهي.اها ٻي CAR-T پراڊڪٽ آهي جيڪا چين ۾ منظور ٿيل آهي، سواءِ ريليپسڊ/ريفراڪٽري وڏي بي-سيل لمفوما جي.ان کان علاوه، WuXi Junuo پڻ ٻين مختلف اشارن جي علاج لاءِ Ruiki Orenza انجيڪشن تيار ڪرڻ جو ارادو رکي ٿو، جن ۾ follicular lymphoma (FL)، مينٽل سيل lymphoma (MCL)، ڪرونڪ lymphocytic leukemia (CLL)، سيڪنڊ-line diffuse large B-cell lymphoma (ALDLukhoma) ۽ ALDLLUTEMIA شامل آهن.

(13) ڪاروائي

ڪمپني: Legend Bio جي پهرين منظور ٿيل پراڊڪٽ.

مارڪيٽ جو وقت: فيبروري 2022 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: ريٽپسڊ يا ريفرڪٽري ملٽي ميل ميلوما (R/R MM) جو علاج.

تبصرا: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel، Cilta-cel جي نالي سان حوالو ڏنو ويو آهي) هڪ CAR-T سيل مدافعتي جين علاج آهي جنهن ۾ ٻه واحد ڊومين اينٽي باڊيز B cell maturation antigen (BCMA) کي نشانو بڻائيندا آهن.ڊيٽا ڏيکاري ٿي ته CARVYKTI 98٪ تائين مجموعي ردعمل جي شرح ڏيکاري ٿي مريضن ۾ ريٽپس يا ريفرڪٽري ملٽي ميل ميلوما جن کي چار يا وڌيڪ اڳواٽ علاج مليا هئا، جن ۾ پروٽيزوم انابيٽرز، امونوموڊولٽرز، ۽ اينٽي CD38 مونوڪلونل اينٽي باڊيز شامل آهن.

2. Vivo جين تھراپي ۾ وائرل ویکٹر جي بنياد تي

(1) جنڊيسن/ ٻيهر پيدا ٿيڻ

ڪمپني: Shenzhen Saibainuo ڪمپني پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2003 ۾ چين ۾ لسٽنگ جي منظوري ڏني وئي.

اشارو: سر ۽ ڳچيء جي squamous cell carcinoma جي علاج لاء.

Remarks: Recombinant human p53 adenovirus انجيڪشن Gendicine/Jinshengsheng هڪ adenovirus ویکٹر جين ٿراپي واري دوا آهي جيڪا شينزين سائيبينو ڪمپني جي ملڪيت واري آزاد دانشورانه ملڪيت جي حقن سان آهي.اها دوا عام انساني ٽومر کي ختم ڪرڻ واري جين p53 تي مشتمل آهي ۽ مصنوعي طور تي تبديل ٿيل ريٽومبيننٽ ريپليڪيشن-خراب انساني adenovirus قسم 5 انساني adenovirus قسم 5 تي مشتمل آهي. اڳوڻو دوا جو بنيادي ڍانچو آهي جيڪو اينٽي ٽيومر اثر کي وڌائڻ لاءِ آهي، ۽ بعد ۾ بنيادي طور تي ڪارريري طور ڪم ڪري ٿو.adenovirus ویکٹر علاج جي جين p53 کي ٽارگيٽ سيل ۾ کڻي ٿو، ۽ ٽارگيٽ سيل ۾ tumor suppressor جين p53 کي ظاهر ڪري ٿو.پراڊڪٽ مختلف ڪينسر مخالف جينز کي منظم ڪري سگهي ٿو ۽ مختلف آنڪوجينز جي سرگرمين کي هيٺيون ضابطو ڪري سگهي ٿو، ان ڪري جسم جي اينٽي ٽيومر اثر کي وڌائي ٿو ۽ ٽيومر کي مارڻ جو مقصد حاصل ڪري ٿو.

(2) رگوير

ڪمپني: لاتوين ڪمپني Latima پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2004 ۾ لاتويا ۾ منظور ٿيل.

اشارو: melanoma جي علاج لاء.

ريمارڪس: رگوير هڪ جين ٿراپي آهي جنهن جي بنياد تي جين تبديل ٿيل ECHO-7 انٽرو وائرس ویکٹر آهي، جيڪو لاتويا، ايسٽونيا، پولينڊ، آرمينيا، بيلاروس ۽ ٻين هنڌن تي استعمال ڪيو ويو آهي، ۽ پڻ يورپي يونين جي EMA سان رجسٽر ٿيل آهي..گذريل ڏهن سالن ۾ ڪلينڪل ڪيسن ۾ ثابت ڪيو ويو آهي ته رگ وير آنڪوليٽڪ وائرس محفوظ ۽ اثرائتو آهي، ۽ ميلانوما جي مريضن جي بقا جي شرح کي 4-6 ڀيرا بهتر ڪري سگهي ٿو.ان کان علاوه، علاج پڻ مختلف قسم جي ٻين ڪينسر لاء مناسب آهي، جن ۾ کولوريڪل ڪينسر، پينڪريٽڪ ڪينسر، مثاني ڪينسر شامل آهن.ڪينسر، گردئن جو ڪينسر، پروسٽيٽ ​​ڪينسر، ڦڦڙن جو ڪينسر، uterine ڪينسر، lymphosarcoma وغيره.

(3) آنڪورين/انڪيروئي

ڪمپني: Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

مارڪيٽ جو وقت: 2005 ۾ چين ۾ لسٽنگ جي منظوري ڏني وئي.

اشارو: سر ۽ ڳچيء جي ڳچيء جو علاج، جگر جي ڪينسر، پينڪريٽڪ ڪينسر، سروائيڪل ڪينسر ۽ ٻين ڪينسر.

ريمارڪس: آنڪورين هڪ آنڪوليٽڪ وائرس جين ٿراپي پراڊڪٽ آهي جيڪو ايڊينو وائرس کي ویکٹر طور استعمال ڪري ٿو.حاصل ڪيل آنڪوليٽڪ ايڊينووائرس خاص طور تي ٽيومر جي گھٽتائي يا غير معمولي p53 جين ۾ نقل ڪري سگھي ٿو، ٽيومر جي سيلز جو سبب بڻائيندو، ان ڪري ٽيومر سيلز کي ماريندو.عام سيلز کي نقصان پهچائڻ کان سواء.ڪلينڪل نتيجن کي ظاهر ڪن ٿا ته Anke Rui ۾ مختلف قسم جي خطرناڪ ٽامي لاء سٺي حفاظت ۽ افاديت آهي.

(4) گليبرا

ڪمپني: uniQure پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2012 ۾ يورپ ۾ منظور ٿيل.

اشارا: لپپروٽين لپيس جي گھٽتائي (LPLD) جو علاج پينڪريٽائٽس جي سخت يا بار بار وارين واقعن سان سختي سان محدود چربی غذا جي باوجود.

تبصرا: Glybera (alipogene tiparvovec) هڪ جيني علاج واري دوا آهي جيڪا AAV تي ٻڌل هڪ ویکٹر جي طور تي آهي.هي علاج AAV کي ویکٹر جي طور تي استعمال ڪري ٿو علاج جي جين LPL کي عضلاتي خاني ۾ منتقل ڪرڻ لاءِ، ته جيئن لاڳاپيل سيلز هڪ خاص مقدار ۾ لپوپروٽين لپيس پيدا ڪري سگهن، اها بيماري کي ختم ڪرڻ ۾ ڪردار ادا ڪري ٿي، ۽ هي علاج هڪ دوا جي استعمال کان پوءِ گهڻي وقت تائين اثرائتو رهي ٿو (اثر ڪيترن سالن تائين رهي سگهي ٿو).اها دوا 2017 ۾ خارج ڪئي وئي هئي، ۽ ان جي فهرست مان ڪڍڻ جا سبب ٻن عنصرن سان لاڳاپيل ٿي سگهن ٿا: تمام گهڻي قيمت ۽ محدود مارڪيٽ جي طلب.دوا جي هڪ واحد علاج جي سراسري قيمت 1 ملين آمريڪي ڊالرن جي برابر آهي، ۽ صرف هڪ مريض ان کي خريد ڪيو ۽ استعمال ڪيو آهي.جيتوڻيڪ طبي انشورنس ڪمپني ان کي 900,000 يو ايس ڊالرن لاءِ معاوضو ڏنو ، اهو پڻ انشورنس ڪمپني لاءِ هڪ وڏو بوجھ آهي.ان کان علاوه، دوا لاء اشارو تمام ناياب آهي، واقعن جي شرح تقريبا 1 ملين ۾ 1 ۽ غلط تشخيص جي اعلي شرح سان.

(5) غير معمولي

ڪمپني: امگن پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2015 ۾، ان کي آمريڪا ۽ يورپي يونين ۾ لسٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: ميلانوما زخم جو علاج جيڪو مڪمل طور تي سرجري سان ختم نٿو ڪري سگهجي.

ريمارڪس: Imlygic هڪ جينياتي طور تي تبديل ٿيل آهي (ان جي ICP34.5 ۽ ICP47 جين جي ٽڪرن کي حذف ڪرڻ، ۽ انساني گرينولوسائيٽ-ميڪروفج ڪالوني-stimulating فيڪٽر GM-CSF جين کي وائرس ۾ داخل ڪرڻ) attenuated herpes simplex virus type 1 (HSV-DA-Virus-Therapy of the first on the HSVDA) .انتظاميه جو طريقو intralesional انجيڪشن آهي.ميلانوما جي زخمن ۾ سڌي انجيڪشن ٽامي جي سيلز جي ڀڃڻ جو سبب بڻجي سگهي ٿي ۽ ٽامي مان نڪتل اينٽيجنز ۽ GM-CSF کي رد ڪري سگهي ٿي ته جيئن ٽومر مخالف مدافعتي ردعمل کي وڌايو وڃي.

(6) Luxturna

ڪمپني: Spark Therapeutics پاران ترقي ڪئي وئي، روچ جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: 2017 ۾ FDA پاران منظور ڪيو ويو، ۽ پوء 2018 ۾ يورپ ۾ مارڪيٽنگ لاء منظور ڪيو ويو.

اشارو: RPE65 جين جي ٻٽي ڪاپي ۾ ميوٽيشنز جي ڪري نظر جي نقصان سان ٻارن ۽ بالغن جي علاج لاء، پر قابل عمل ريٽينل سيلز جي ڪافي تعداد سان.

تبصرا: Luxturna هڪ AAV-بنياد جين تھراپي آھي جنھن کي سبريٽينل انجيڪشن ذريعي منظم ڪيو ويندو آھي.جين ٿراپي AAV2 کي ڪيريئر جي طور تي استعمال ڪري ٿي عام RPE65 جين جي هڪ فنڪشنل ڪاپي کي مريض جي ريٽينل سيلز ۾ متعارف ڪرائڻ لاءِ، ته جيئن لاڳاپيل سيلز مريض جي RPE65 پروٽين جي خرابي کي پورو ڪرڻ لاءِ نارمل RPE65 پروٽين کي ظاهر ڪن، ان ڪري مريض جي نظر کي بهتر بڻائي.

(7) Zolgensma

ڪمپني: AveXis پاران ٺاهيل، نوارٽيس جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: مئي 2019 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: 2 سالن کان گهٽ عمر جي اسپائنل عضلاتي ايٽروفي (اسپائنل مسڪيولر ايٽروفي، ايس ايم اي) جو علاج.

ريمارڪس: Zolgensma AAV ویکٹر جي بنياد تي جين تھراپي آھي.هي دوا صرف هڪ وقت جي علاج جو منصوبو آهي جيڪو اسپينل عضلاتي ايٽروفي لاءِ منظور ڪيو ويو آهي دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ.صفحو، هڪ سنگ ميل پيش رفت آهي.هي جين ٿراپي scAAV9 ویکٹر استعمال ڪندي نارمل SMN1 جين کي مريضن ۾ داخل ڪرڻ لاءِ انٽريوينس انفيوژن ذريعي عام SMN1 پروٽين پيدا ڪري ٿي، ان ڪري متاثر ٿيل سيلز جهڙوڪ موٽر نيورونز جي ڪم کي بهتر بڻائي ٿي.ان جي ابتڙ، SMA منشيات اسپنرازا ۽ ايوريسدي کي ڊگھي عرصي دوران بار بار استعمال ڪرڻ جي ضرورت آهي، اسپينرازا کي هر چئن مهينن ۾ اسپينل انجيڪشن جي طور تي انتظام ڪيو ويندو آهي، ۽ Evrysdi، روزاني زباني دوا.

(8) ڊيلٽيڪٽ

ڪمپني: ڊائيچي سنڪيو ڪمپني لميٽيڊ پاران ترقي ڪئي وئي (TYO: 4568).

مارڪيٽ جو وقت: جاپاني وزارت صحت، مزدور ۽ ويلفيئر (MHLW) کان مشروط منظوري جون 2021 ۾.

اشارو: malignant glioma جي علاج لاء.

ريمارڪس: ڊيليٽيڪڪ چوٿين آنڪولائيٽڪ وائرس جين ٿراپي پراڊڪٽ آهي جيڪا عالمي سطح تي منظور ڪئي وئي آهي ۽ پهرين آنڪوليٽڪ وائرس پراڊڪٽ آهي جيڪا خراب گلائيوما جي علاج لاءِ منظور ڪئي وئي آهي.ڊيليٽيڪڪٽ هڪ جينياتي طور تي انجنيئر ٿيل هيپس سمپلڪس وائرس ٽائپ 1 (HSV-1) آنڪولوٽڪ وائرس آهي جيڪو ڊاڪٽر ٽوڊو ۽ ساٿين پاران تيار ڪيو ويو آهي.ڊيليٽيڪڪ ٻئي نسل جي HSV-1 جي G207 جينوم ۾ هڪ اضافي حذف ميوٽيشن متعارف ڪرايو، ان جي چونڊيل نقل کي سرطان جي سيلن ۾ وڌائڻ ۽ مخالف ٽيمر جي مدافعتي ردعمل کي شامل ڪرڻ، جڏهن ته اعلي حفاظتي پروفائل کي برقرار رکندي.ڊيليٽيڪڪ پهريون ٽيون نسل آنڪولوٽڪ HSV-1 آهي جيڪو هن وقت ڪلينڪل تشخيص ۾ آهي.جاپان ۾ ڊيلٽيڪڪٽ جي منظوري هڪ واحد بازو فيز 2 ڪلينڪل آزمائشي تي ٻڌل هئي.بار بار glioblastoma سان مريضن ۾، ڊيلٽيڪڪٽ هڪ سال جي بقا جي بنيادي نقطي سان ملاقات ڪئي، ۽ نتيجن کي ظاهر ڪيو ويو ته ڊيلٽيڪڪٽ G207 کان بهتر ڪارڪردگي ڏيکاري.مضبوط نقل ۽ اعلي antitumor سرگرمي.اهو مضبوط ٽيمر ماڊلز ۾ اثرائتو آهي جنهن ۾ سينو، پروسٽٽ، schwannoma، nasopharyngeal، hepatocellular، Colorectal، malignant peripheral nerve sheath tumors ۽ thyroid ڪينسر شامل آهن.

(9) اوچتو

ڪمپني: PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTCT) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: يورپي يونين پاران جولاء 2022 ۾ منظور ٿيل.

اشارو: خوشبودار L-amino acid decarboxylase (AADC) جي گھٽتائي لاءِ، 18 مھينن ۽ ان کان وڏي عمر جي مريضن جي علاج لاءِ منظور ٿيل آھي.

تبصرا: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) هڪ ان وييو جين ٿراپي آهي جيڪو ايڊينو سان لاڳاپيل وائرس ٽائپ 2 (AAV2) کي ویکٹر طور استعمال ڪري ٿو.مريض AADC اينزيم انڪوڊنگ جين ۾ ميوٽيشن جي ڪري بيمار آهي.AAV2 هڪ صحتمند جين کي AADC اينزيم انڪوڊنگ ڪري ٿو.علاج جو اثر جينياتي معاوضي جي صورت ۾ حاصل ٿئي ٿو.نظريي ۾، هڪ واحد دوز هڪ ڊگهي وقت تائين اثرائتو آهي.اهو پهريون مارڪيٽ ٿيل جين علاج آهي جيڪو سڌو سنئون دماغ ۾ داخل ڪيو ويو آهي.مارڪيٽنگ اختيار سڀني 27 EU ميمبر رياستن تي لاڳو ٿئي ٿي، انهي سان گڏ آئس لينڊ، ناروي ۽ ليچينسٽن.

(9) Roctavian

ڪمپني: BioMarin دواسازي (BioMarin) پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2022 ۾ EU پاران منظور ٿيل.

اشارا: بالغ مريضن جي علاج لاءِ سخت هيموفيليا اي سان بغير FVIII فيڪٽر انيبيشن جي تاريخ ۽ AAV5 اينٽي باڊي منفي.

تبصرا: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 کي ویکٹر طور استعمال ڪري ٿو ۽ انساني جگر جي مخصوص پروموٽر HLP کي استعمال ڪري ٿو انساني ڪوگوليشن فيڪٽر ايٽ (FVIII) جي اظهار کي ڊرائيو ڪرڻ لاءِ B ڊومين کي حذف ڪرڻ سان.يورپي ڪميشن جو فيصلو valoctocogene roxaparvovec جي مارڪيٽنگ کي منظور ڪرڻ لاءِ دوا جي ڪلينڪل ڊولپمينٽ پروگرام جي مجموعي ڊيٽا تي مبني آهي.انهن مان، فيز III جي ڪلينڪل آزمائشي GENEr8-1 ڏيکاري ٿي ته داخلا کان اڳ جي سال جي ڊيٽا جي مقابلي ۾، valoctocogene roxaparvovec جي هڪ انفيوژن کان پوء، مضمونن ۾ هڪ خاص طور تي گهٽ سالياني خونريزي جي شرح (ABR) هئي، گهٽ بار بار استعمال ڪندڙ عنصر VIII (F8) رت جي تياري ۾ پروٽين جي سرگرمي ۾ اهم اضافو، يا F8.علاج جي 4 هفتن کان پوء، مضمونن جي سالياني F8 استعمال ۽ ABR جي علاج جي ضرورت آهي 99٪ ۽ 84٪، ترتيب سان، هڪ شمارياتي طور تي اهم فرق (p <0.001).حفاظت جي پروفائيل سازگار هئي، ڪنهن به مضمون سان F8 عنصر جي نمائش، خرابي، يا thrombotic ضمني اثرات جو تجربو نه ڪيو ويو، ۽ ڪو به علاج سان لاڳاپيل سنجيده خراب واقعا (SAEs) ٻڌايو ويو.

3. ننڍي نيوڪليڪ ايسڊ دوائون

(1) Vitravene

ڪمپني: گڏيل طور تي Ionis Pharma (اڳوڻي Isis فارما) ۽ Novartis پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 1998 ۽ 1999 ۾ FDA ۽ EU EMA پاران منظور ٿيل.

اشارو: HIV-مثبت مريضن ۾ cytomegalovirus retinitis جي علاج لاء.

تبصرا: Vitravene هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي ۽ دنيا ۾ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل پهرين oligonucleotide دوا آهي.مارڪيٽ جي شروعات ۾، مخالف cytomegalovirus دوائن لاء مارڪيٽ جي گهرج تمام ضروري هو؛ان کان پوء انتهائي فعال اينٽي ريٽروائرل علاج جي ترقي جي ڪري، سائٽوميگالويرس ڪيسن جو تعداد تيزيء سان گهٽجي ويو.گھٽ مارڪيٽ جي طلب جي ڪري، دوا 2002 ۽ 2006 ۾ EU ملڪن ۽ يو ايس جي واپسي ۾ جاري ڪئي وئي.

(2) ميڪوجن

ڪمپني: Pfizer ۽ Eyetech پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: 2004 ۾ آمريڪا ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارو: neovascular عمر سان لاڳاپيل macular degeneration جي علاج لاء.

ريمارڪس: ميڪوجن هڪ پيگليٽ ٿيل تبديل ٿيل oligonucleotide دوا آهي جيڪا ويسڪولر اينڊوٿيليل گروتھ فيڪٽر (VEGF165 isoform) کي نشانو بڻائي سگهي ٿي ۽ ان کي انٽرا ويٽريل انجيڪشن ذريعي ڏني وڃي ٿي.

(3) Defitelio

ڪمپني: جاز پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: 2013 ۾ يورپي يونين پاران منظور ڪيو ويو، ۽ مارچ 2016 ۾ FDA پاران منظور ڪيو ويو.

اشارو: هيپاٽڪ وينول occlusive بيماري جي علاج لاءِ جيڪو رينل يا pulmonary dysfunction سان لاڳاپيل hematopoietic stem cell transplantation کان پوءِ.

تبصرا: Defitelio هڪ oligonucleotide دوا آهي، پلازمين جي ملڪيت سان oligonucleotides جو هڪ مرکب.اهو تجارتي سببن لاء 2009 ۾ واپس ورتو ويو.

(4) ڪينامرو

ڪمپني: آئيونس فارما ۽ ڪاسٽل پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: آمريڪا ۾ 2013 ۾ يتيم دوا جي طور تي منظور ٿيل.

اشارو: homozygous familial hypercholesterolemia جي علاج لاءِ.

ريمارڪس: Kynamro هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، هڪ antisense oligonucleotide انساني apo B-100 mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي.Kynamro هفتي ۾ هڪ ڀيرو 200 mg subcutaneously طور تي منظم ڪيو ويندو آهي.

(5) اسپينرازا

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2016 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: اسپينل مشڪولر ايٽروفي (SMA) جي علاج لاء.

تبصرا: اسپنرازا (nusinersen) هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي.اسپينرازا SMN2 جين جي آر اين اي ورهائڻ کي SMN2 exon 7 جي ورهائڻ واري سائيٽ تي پابند ڪندي تبديل ڪري سگهي ٿو، ان ڪري مڪمل طور تي ڪم ڪندڙ SMN پروٽين جي پيداوار وڌائي ٿي.آگسٽ 2016 ۾، BIOGEN ڪارپوريشن اسپينرازا جي عالمي حقن کي حاصل ڪرڻ لاءِ پنھنجو اختيار استعمال ڪيو.Spinraza انسانن ۾ 2011 ۾ پنھنجي پھرين ڪلينڪل آزمائشي شروع ڪئي. صرف 5 سالن ۾، ان کي 2016 ۾ FDA پاران منظور ڪيو ويو، ان جي اثرائيت جي FDA جي مڪمل سڃاڻپ جي عڪاسي ڪري ٿي.اها دوا چين ۾ مارڪيٽنگ لاءِ اپريل 2019 ۾ منظور ڪئي وئي هئي. چين ۾ اسپنرازا جي مڪمل منظوري واري چڪر 6 مهينن کان به گهٽ آهي.2 سال ۽ 2 مهينا ٿي ويا آهن جڏهن کان اسپينرازا کي پهريون ڀيرو آمريڪا ۾ منظور ڪيو ويو.اهڙي بلاڪ بسٽر پرڏيهي ناياب بيماري جي نئين دوا چين ۾ لسٽنگ جي رفتار اڳ ۾ ئي تمام تيز آهي.اهو پڻ سبب آهي "نوٽيس آف دي رليز آف دي فرسٽ لسٽ آف اوورسيز نيو ڊرگس جي فوري طور تي ڪلينڪل ريسرچ لاءِ فوري طور تي گهربل" سينٽر فار ڊرگ ايوليويشن پاران 1 نومبر 2018 تي جاري ڪيو ويو، جنهن کي 40 اهم پرڏيهي نيون دوائن جي پهرين بيچ ۾ شامل ڪيو ويو تيز جائزو لاءِ، ۽ اسپينرازا کي ان ۾ شامل ڪيو ويو.

(6) Exondys 51

ڪمپني: AVI BioPharma پاران ترقي ڪئي وئي (بعد ۾ نالو Sarepta Therapeutics).

مارڪيٽ جو وقت: سيپٽمبر 2016 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: ڊچيني مشڪولر ڊيسٽروفي (DMD) جي علاج لاءِ ڊي ايم ڊي جين ميوٽيشن سان گڏ Exon 51 skipping gene ۾.

ريمارڪس: Exondys 51 هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي.Antisense oligonucleotide DMD جين جي اڳ-mRNA جي Exon 51 پوزيشن تي پابند ٿي سگھي ٿو، نتيجي ۾ بالغ mRNA ٺھي ٿو.Excision، جزوي طور تي mRNA پڙهڻ واري فريم کي درست ڪري ٿو، مريض کي ڊسٽروفين جي ڪجهه فنڪشنل شڪلن کي گڏ ڪرڻ ۾ مدد ڪري ٿو جيڪي عام پروٽين کان ننڍا آهن، ان سان مريض جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.

(7) ٽيگسيدي

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جولاءِ 2018 ۾ مارڪيٽنگ لاءِ يورپي يونين طرفان منظور ٿيل.

اشارو: موروثي transthyretin amyloidosis (hATTR) جي علاج لاء.

تبصرا: ٽيگسيدي هڪ اينٽي سينس oligonucleotide دوا آهي جيڪو ٽرانسٿريٽين mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي.هي ايڇ ٽي آر جي علاج لاءِ دنيا جي پهرين منظور ٿيل دوا آهي.انتظاميه جو طريقو subcutaneous انجيڪشن آهي.اها دوا ATTR پروٽين جي پيداوار کي گھٽائي ٿي mRNA of transthyretin (ATTR) کي نشانو بڻائيندي، ۽ ATTR جي علاج ۾ سٺو فائدو-خطري تناسب آهي.نه ته بيماري اسٽيج ۽ نه ئي cardiomyopathy جي موجودگي لاڳاپيل هئي.

(8) آنپيٽرو

ڪمپني: Alnylam ۽ Sanofi پاران گڏيل ترقي يافته.

مارڪيٽ جو وقت: 2018 ۾ آمريڪا ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ٿيل.

اشارو: موروثي transthyretin amyloidosis (hATTR) جي علاج لاء.

ريمارڪس: آنپيٽرو هڪ سي آر اين اي دوا آهي جيڪا ٽرانسٿائيريٽين ايم آر اين اي کي نشانو بڻائيندي آهي، جيڪا جگر ۾ ATTR پروٽين جي پيداوار کي گھٽائي ٿي ۽ پردي جي اعصابن ۾ امائلائيڊ جمعن جي جمع ٿيڻ سان ٽرانسٿائيريٽين (ATTR) جي mRNA کي نشانو بڻائي ٿي.، انهي سان گڏ بيماري جي علامات کي بهتر ۽ رليف ڪرڻ.

(9) گيلواري

ڪمپني: Alnylam Corporation پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: نومبر 2019 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: بالغن ۾ شديد جگر پورفيريا (AHP) جي علاج لاء.

ريمارڪس: Givlaari هڪ siRNA دوا آهي، ٻيو siRNA دوا Onpattro کان پوءِ مارڪيٽنگ لاءِ منظور ٿيل آهي.دوا ذيلي طور تي منظم ڪيو ويو آهي ۽ ALAS1 پروٽين جي تباهي لاء mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي.مھيني جي Givlaari علاج جگر ۾ ALAS1 جي سطح کي خاص طور تي ۽ مسلسل گھٽائي سگھي ٿو، اھڙيء طرح نيوروٽوڪسڪ ALA ۽ PBG جي سطح کي عام حد تائين گھٽائي سگھي ٿو، ان سان مريض جي بيماري جي علامات کي گھٽائي سگھي ٿو.ڊيٽا ڏيکاري ٿي ته مريض Givlaari سان علاج ڪيو ويو 74 سيڪڙو گهٽتائي بيماري جي ڀڄڻ جي تعداد ۾ پلاسيبو گروپ جي مقابلي ۾.

(10) وونڊيس53

ڪمپني: Sarepta Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2019 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: ڊي ايسٽروفين جين ايڪسون 53 اسپلائس ميوٽيشن سان ڊي ايم ڊي مريضن جي علاج لاءِ.

تبصرا: Vyondys 53 هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي.oligonucleotide دوا dystrophin mRNA اڳڪٿي جي splicing عمل کي ھدف.dystrophin mRNA اڳڪٿي جي اڻ سڌي عمل ۾، خارجي Exon 53 کي جزوي طور تي ورهايو ويو، يعني بالغ mRNA تي موجود ناهي، ۽ ٺهيل ٺهيل پر اڃا تائين فعال ڊيسٽروفين پروٽين پيدا ڪرڻ لاءِ، ان ڪري مريضن ۾ ورزش جي صلاحيت بهتر ٿي.

(11) وائليرا

ڪمپني: Ionis Pharmaceuticals ۽ ان جي ماتحت ادارن Akcea Therapeutics پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: يورپي دوائن جي ايجنسي (EMA) پاران مئي 2019 ۾ منظور ٿيل.

اشارو: خانداني chylomicronemia سنڊروم (FCS) سان بالغ مريضن ۾ ڪنٽرول ٿيل غذا لاءِ هڪ اضافي علاج جي طور تي.

تبصرا: Waylivra هڪ antisense oligonucleotide دوا آهي، جيڪا دنيا ۾ FCS جي علاج لاءِ منظور ٿيل پهرين دوا آهي.

(12) ليکيو

ڪمپني: نووارٽس پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: ڊسمبر 2020 ۾ EU پاران منظور ٿيل.

اشارا: بالغن جي پرائمري هائپر ڪوليسٽروليميا جي علاج لاءِ (heterozygous familial and non-familial) or mixed dyslipidemia.

تبصرا: Leqvio هڪ siRNA دوا آهي PCSK9 mRNA کي نشانو بڻائيندي.اهو دنيا جو پهريون ڪوليسٽرول-گهٽائڻ (LDL-C) siRNA علاج آهي.انتظاميه جو طريقو subcutaneous انجيڪشن آهي.دوا آر اين اي جي مداخلت سان PCSK9 پروٽين جي سطح کي گھٽ ڪرڻ لاءِ ڪم ڪري ٿي، جيڪا نتيجي ۾ LDL-C جي سطح کي گھٽائي ٿي.ڪلينڪل ڊيٽا ڏيکاري ٿو ته Leqvio مريضن ۾ LDL-C کي تقريبن 50٪ گھٽائي سگھي ٿو جن جي LDL-C جي سطح حدف جي سطح تائين گھٽائي نه ٿي سگھي، جيتوڻيڪ Statins جي وڌ ۾ وڌ برداشت ٿيل دوائن جي باوجود.

(13) آڪسلومو

ڪمپني: Alnylam Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: نومبر 2020 ۾ EU پاران منظور ٿيل.

اشارو: پرائمري hyperoxaluria قسم 1 (PH1) جي علاج لاء.

ريمارڪس: آڪسلومو هڪ siRNA دوا آهي جيڪو هائيڊروڪسي ايسڊ آڪسائيڊس 1 (HAO1) ​​mRNA کي نشانو بڻائيندو آهي، جيڪو ذيلي ذيلي طريقي سان استعمال ڪيو ويندو آهي.دوا Alnylam جي جديد ترقي يافته اسٽيبلائيزيشن ڪيميڪل ESC-GalNAc ڪنجوگيشن ٽيڪنالاجي استعمال ڪندي تيار ڪئي وئي، جيڪا ذيلي ذيلي انتظام ڪيل siRNAs کي وڌيڪ استحڪام ۽ افاديت سان قابل بڻائي ٿي.اها دوا هائيڊروڪسي ايسڊ آڪسائيڊس 1 (HAO1) ​​mRNA جي تنزلي يا روڪٿام کي نشانو بڻائي ٿي، جگر ۾ گلائڪوليٽ آڪسائيڊس جي سطح کي گهٽائي ٿي، ۽ پوءِ آڪساليٽ جي پيداوار لاءِ گهربل ذيلي ذخيري کي استعمال ڪري ٿي ۽ آڪساليٽ جي پيداوار کي گهٽائي ٿي بيماري جي واڌ کي ڪنٽرول ڪرڻ ۽ مريضن ۾ بيماري جي علامات کي بهتر ڪرڻ لاءِ.

(14) Viltepso

ڪمپني: اين ايس فارما پاران ترقي ڪئي وئي، نيپون شينياڪو جي ماتحت.

مارڪيٽ جو وقت: آگسٽ 2020 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: Duchenne muscular dystrophy (DMD) جي علاج لاءِ DMD جين ميوٽيشن سان exon 53 skipping gene ۾.

تبصرا: Viltepso هڪ phosphorodiamide morpholino oligonucleotide دوا آهي.هي oligonucleotide دوا DMD جين جي اڳ-mRNA جي Exon 53 پوزيشن تي پابند ٿي سگهي ٿي، جنهن جي نتيجي ۾ بالغ mRNA ٺهي ٿي.Exon جزوي طور تي هٽايو ويو آهي، ان ڪري جزوي طور تي ايم آر اين اي پڙهڻ واري فريم کي درست ڪري ٿو، مريض کي مدد ڪري ٿو ته ڪجهه فنڪشنل فارم ڊيسٽروفين کي ٺهڪندڙ ڪرڻ لاء جيڪي عام پروٽين کان ننڍا آهن، انهي سان مريض جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو.

(15) اموترا (وتريسيران)

ڪمپني: Alnylam Pharmaceuticals پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: جون 2022 ۾ FDA پاران منظور ٿيل.

اشارو: بالغ موروثي transthyretin amyloidosis جي علاج لاء polyneuropathy (hATTR-PN) سان.

تبصرا: Amvuttra (Vutrisiran) ھڪڙو siRNA دوا آھي جنھن کي ھدف ڪرڻ واري ٽرانسٿيريٽين (ATTR) mRNA آھي، جنھن کي ذيلي ذيلي انجيڪشن ذريعي منظم ڪيو ويندو آھي.Vutrisiran Alnylam جي Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc conjugated Delivery پليٽ فارم جي بنياد تي ٺهيل آهي جنهن کي وڌايل طاقت ۽ ميٽابولڪ استحڪام سان.ٿراپي جي منظوري ان جي فيز III جي ڪلينڪل مطالعي (HELIOS-A) جي 9 مهينن جي ڊيٽا تي ٻڌل آهي، مجموعي نتيجن سان اهو ظاهر ٿئي ٿو ته علاج HATTR-PN جي علامات کي بهتر بڻائي ٿو، 50 سيڪڙو کان وڌيڪ مريضن سان گڏ ترقي کي رد ڪرڻ يا روڪڻ.

4. ٻيون جين علاج واريون دوائون

(1) ريڪسن-جي

ڪمپني: Epeius Biotech پاران ٺاهيل.

مارڪيٽ جو وقت: فلپائن فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن (BFAD) پاران 2005 ۾ منظور ٿيل.

اشارو: ترقي يافته ڪينسر جي علاج لاء جيڪي ڪيموٿراپي جي مزاحمتي آهن.

ريمارڪس: ريڪسن-جي هڪ جين-لوڊ ٿيل نانو پارٽيڪل انجيڪشن آهي.اهو سائڪلن G1 ميوٽنٽ جين کي ٽارگيٽ سيلز ۾ متعارف ڪرايو ريٽرو وائرل ویکٹر ذريعي خاص طور تي مضبوط ٽامي کي مارڻ لاءِ.انتظاميه جو طريقو intravenous infusion آهي.جيئن ته ٽومر جي ھدف واري دوا جيڪا فعال طور تي ڳولهي ٿي ۽ ميٽاسٽڪ ڪينسر سيلز کي تباهه ڪري ٿي، ان جو مريضن تي ھڪڙو خاص اثر آھي جيڪي ٻين ڪينسر جي دوائن جي خلاف غير موثر آھن، جن ۾ ھدف ٿيل حياتيات شامل آھن.

(2) Neovasculgen

ڪمپني: انساني اسٽيم سيل انسٽيٽيوٽ پاران ٺاهيل.

لسٽنگ جو وقت: روس ۾ لسٽنگ لاءِ منظور ڪيو ويو ڊسمبر 7، 2011 تي، ۽ پوءِ 2013 ۾ يوڪرين ۾ درج ٿيل.

اشارو: پردي جي شريان جي بيماري جي علاج لاء، سخت عضوي اسڪيميا سميت.

Remarks: Neovasculgen هڪ ڊي اين اي پلاسمڊ تي ٻڌل جين ٿراپي آهي جنهن ۾ ويسڪولر اينڊوٿيليل گروٿ فيڪٽر (VEGF) 165 جين کي پلاسميڊ ريبون تي ٺاهيو ويندو آهي ۽ مريضن ۾ داخل ڪيو ويندو آهي.

(3) ڪولٽيجين

ڪمپني: اوساڪا يونيورسٽي ۽ وينچر ڪيپيٽل فرمن پاران گڏيل ترقي ڪئي وئي.

لسٽنگ جو وقت: جاپاني وزارت صحت، ليبر ۽ ويلفيئر پاران منظور ٿيل آگسٽ 2019 ۾ لسٽنگ لاءِ.

اشارو: سخت هيٺين انتها تي ischemia جو علاج.

ريمارڪس: ڪولٽيگين پلاسمڊ تي ٻڌل جين ٿراپي آهي، پهرين مقامي جاپاني جين ٿراپي دوا آهي جيڪا اينجيز پاران تيار ڪئي وئي آهي.هن دوا جو بنيادي حصو هڪ ننگي پلاسميڊ آهي جنهن ۾ انساني هيپاٽوسائيٽ گروٿ فيڪٽر (HGF) جي جين تسلسل شامل آهي.جيڪڏهن دوا هيٺين عضون جي عضلات ۾ داخل ڪئي وئي آهي، ظاهر ڪيل HGF بند ٿيل رت جي رستن جي چوڌاري نئين رت جي رستن جي ٺهڻ کي فروغ ڏيندو.ڪلينڪل آزمائشي السر کي بهتر ڪرڻ ۾ ان جي اثرائتي جي تصديق ڪئي آهي.

END


پوسٽ ٽائيم: نومبر-10-2022